La Food and Drug Administration ha approvato Xyrem ( Ossibato sodico, Idrossibutirrato gamma ) nel trattamento dei pazienti con narcolessia che presentano attacchi cataplettici. Nei primi anni ‘90 l’O ...
L’FDA ha approvato il Nitisinone capsule per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo I (HT-1), una rara malattia pediatrica, che causa progressiva insufficienza epatica e carcinoma epatico ...
La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione di Replagal ( Agalsidasi alfa ) nel trattamento di lungo periodo della malattia di Fabry.Replagal ha avuto lo status di orphan drug.L’appro ...
