È stato condotto uno studio per valutare l’attività antitumorale di Imatinib ( Glivec ) nei pazienti con cordomi in stadio avanzato PDGFB/PDGFRB+.In uno studio prospettico e di fas ...
Il rischio di sanguinamento durante le procedure dentali può aumentare nei pazienti con malattia di Gaucher.È stato compiuto uno studio con l'obiettivo di valutare il potenziale della co ...
Per determinare se la Pentossifillina ( Trental ) rallenti la perdita della forza e della funzionalità muscolare in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ), è stato elaborato ...
VX-809, un modulatore CFTR ( regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ), ha mostrato di aumentare la densità della superficie cellulare di F508del-CFTR funzionale in vit ...
Ci sono prove a sostegno del fatto che la terapia con corticosteroidi possa essere di beneficio per il trattamento primario della malattia di Kawasaki, forma grave. Uno studio ha valutato se l’agg ...
Le mutazioni nel gene DOCK8 provocano una sindrome da immunodeficienza primaria combinata, caratterizzata da elevati livelli sierici di IgE, livelli ridotti di IgM, eosinofilia, infezioni sino-polmona ...
Bayer HealthCare ha annunciato che il farmaco antitumorale sperimentale BAY 94-9343, un coniugato anticorpo-farmaco ( ADC ) diretto contro la mesotelina, ha ottenuto lo status di farmaco orfano per il ...
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Elelyso ( Taliglucerasi alfa ) per la terapia sostitutiva enzimatica a lungo termine per il trattamento di una forma della malattia di Gaucher ...
Nel corso del Lysosomal Disease Network WORLD Symposium a san Diego ( California - Stati Uniti ) sono stati presentati i dati a 4 anni riguardanti Eliglustat tartrato. Il farmaco ha dimostrato di mant ...
La maggiore aspettativa di vita della popolazione emofilica, principalmente come risultato dei progressi nella terapia sostitutiva, ha permesso ai pazienti emofiliaci di raggiungere un'età più avanzat ...
L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato l'auto-somministrazione di Berinert, un inibitore della C1 esterasi ( umano ) ( C1-INH ) che trova indicazione nel trattamento degli attacchi acuti ...
La fibrodisplasia ossificante progressiva ( FOP ) è una malattia ereditaria gravemente disabilitante che interessa il tessuto connettivo. È caratterizzata da malformazioni congenite degli alluci e un' ...
Dyax ha notificato al Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) la sua intenzione di ritirare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per Kalbitor, per il trattamento dei sint ...
La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di Carbaglu ( Acido Carglumico ) come trattamento della iperammoniemia associata alla presenza di tre principali tipi di acidemia orga ...
L'Acido Ascorbico ha ridotto la gravità della neuropatia in topi transgenici che sovraespimevano PMP22 ( peripheral myelin protein 22 ), un modello di malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A associ ...
