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La malattia di Erdheim-Chester ( ECD ) e la malattia di Rosai-Dorfman ( RDD ) sono rare istiocitosi a cellule non-Langerhans ( non-LCH ), per le quali le opzioni terapeutiche sono limitate. L'attiv ...


Un sanguinamento mestruale abbondante si verifica nell’80% delle donne affette dalla malattia di von Willebrand ed è associato a carenza di ferro e scarsa risposta alle attuali terapie. Le linee gui ...


L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa ( rFIXFc ) sono state stabilite tra i pazienti precedentemente trattati con emofi ...


La malattia di Von Hippel-Lindau ( VHL ) è una sindrome con predisposizione familiare al cancro, legata a neoplasie benigne e maligne, come gli emangioblastomi della retina, del cervelletto e del mido ...


La sindrome da fosfoinositide 3-chinasi delta ( PI3K-delta ) attivata ( APDS ) è un errore congenito dell'immunità con manifestazioni cliniche che includono infezioni, linfoproliferazione, autoimmunit ...


L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente letale associata alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Garadacimab, un nuovo anticorpo monoclonale completamente ...


I progressi nella diagnostica genomica sono promettenti per una migliore cura delle malattie ematologiche rare. E' stato descritto un nuovo approccio terapeutico mirato per la displasia ematodiafisa ...


La protoporfiria eritropoietica e la protoporfiria legata al cromosoma X sono errori congeniti della biosintesi dell'eme che causano elevati livelli circolanti di protoporfirina priva di metallo e fot ...


Le linee guida raccomandano una terapia on-demand efficace per tutti gli individui con angioedema ereditario. È stato valutato il nuovo inibitore della callicreina plasmatica orale, Sebetralstat, ch ...


La miopatia necrotizzante immuno-mediata è una miopatia autoimmune caratterizzata da debolezza muscolare prossimale, elevate concentrazioni di creatina chinasi e autoanticorpi che riconoscono la 3-idr ...


Valoctocogene roxaparvovec ( Roctavian ) rilascia una sequenza codificante per il Fattore VIII con delezione del dominio B con un vettore virale adeno-associato per prevenire il sanguinamento nelle pe ...


L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per prevenire il sanguinamento. La terapia genica per l'emofilia B mira a ...


Turoctocog alfa pegol ( N8-GP; Esperoct ) è un prodotto sostitutivo del fattore VIII ricombinante, glicoPEGilato, a emivita estesa. Sono state esaminate l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia ...


Data la novità della terapia sostitutiva genica con Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ) nell'atrofia muscolare spinale, i dati di efficacia e sicurezza sono limitati, soprattutto per i bambini di e ...


È stato riscontrato che la terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) con Alglucosidasi alfa ( Myozyme ) migliora gli esiti nei pazienti con malattia di Pompe infantile classica, che senza trattamento in ...