L'anticorpo anti-fattore di crescita endoteliale vascolare ( VEGF ) umanizzato Bevacizumab è efficace per il trattamento della schwannomatosi correlata a NF2 ( NF2 ), precedentemente nota come neurofibromatosi di tipo 2.
Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia di un vaccino contro il recettore di VEGF ( VEGFR ) contenente i peptidi VEGFR1 e VEGFR2 nei pazienti con NF2 con schwannomi progressivi.
I peptidi VEGFR1 e VEGFR2 sono stati iniettati per via sottocutanea nelle regioni infra-ascellari e inguinali, una volta a settimana per 4 settimane e poi una volta al mese per 4 mesi.
L'endpoint primario era la sicurezza. Gli endpoint secondari includevano tollerabilità, risposta uditiva, risposta all'imaging e risposta immunologica.
In tutto 16 pazienti con NF2 con schwannomi progressivi hanno completato il trattamento e sono stati valutati.
Non si sono verificati gravi eventi avversi correlati al vaccino. Tra i 13 pazienti con udito valutabile, il punteggio di riconoscimento delle parole è migliorato in 5 pazienti a 6 mesi e in 2 a 12 mesi.
La progressione del livello uditivo medio del tono puro è stata di 0.168 dB/mese durante l'anno del periodo di trattamento, mentre la progressione a lungo termine è stata di 0.364 dB/mese.
Tra tutti i 16 pazienti, è stata osservata una risposta parziale in più di uno schwannoma su quattro ( incluso uno in cui Bevacizumab non era stato efficace ), una risposta minore in 5 e una malattia stabile in 4.
Sono stati indotti linfociti T citotossici ( CTL ) sia specifici per VEGFR1 che per VEGFR2 in 11 pazienti. Due anni dopo la vaccinazione, è stata ottenuta una risposta radiologica in 9 dei 20 schwannomi valutabili.
Lo studio ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia preliminare della vaccinazione con peptide VEGFR nei pazienti con NF2. I linfociti T citotossici indotti dalla memoria dopo la vaccinazione con VEGFR possono sopprimere in modo persistente la progressione del tumore. ( Xagena2024 )
Tamura R et al, J Clin Oncol 2024; 42: 2578-2587
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