I pazienti con amiloidosi da catena leggera delle immunoglobuline ( AL ) e coinvolgimento cardiaco in stadio IIIb hanno un esito negativo nonostante l'introduzione di nuovi trattamenti.
Tuttavia, una rapida risposta ematologica si traduce in una migliore sopravvivenza.
È stato valutato l'impatto della risposta cardiaca precoce e la sua profondità sull'esito in 249 pazienti con amiloidosi AL cardiaca di stadio IIIb di nuova diagnosi.
Le risposte ematologiche e cardiache sono state valutate per intent-to-treat ( ITT ).
Dopo un follow-up mediano di 52 mesi, 219 pazienti ( 84% ) sono deceduti e la sopravvivenza mediana è stata di 4.2 mesi.
I tassi di risposta ematologica a 30 e 90 giorni sono stati rispettivamente del 22% ( almeno risposta parziale molto buona VGPR nel 9% ) e del 24% ( almeno VGPR nel 15% ).
La risposta ematologica precoce ha portato a una migliore sopravvivenza.
A 90 giorni, 21 pazienti ( 8% ) hanno ottenuto una risposta cardiaca ( risposta cardiaca parziale molto buona, VGPR cardiaca, in 12 casi e risposta parziale cardiaca, PR cardiaca, in 9 ).
All'analisi punto di riferimento a 90 giorni, la risposta cardiaca ha determinato una sopravvivenza più lunga ( mediana, 54 mesi ), anche in quei pazienti che hanno raggiunto almeno VGPR ( mediana, 62 vs 26 mesi, P=0.011 ).
I pazienti con risposta parziale molto buona cardiaca hanno presentato una più lunga sopravvivenza rispetto a quelli con risposta parziale cardiaca ( mediana, 92 vs 24 mesi; P=0.02 7), mentre i pazienti senza risposta cardiaca hanno avuto una scarsa sopravvivenza ( mediana, 6 mesi ).
Una differenza basale di catene leggere libere coinvolte / non-coinvolte superiore a 50 mg/l ( odds ratio, OR, 0.21, P=0.024 ) e un infiltrato di plasmacellule del midollo osseo superiore al 10% ( OR, 0.23, P=0.040 ) sono risultati predittori negativi di risposta cardiaca a 90 giorni.
Le risposte cardiache precoci sono rare ma possibili nell'amiloidosi AL in stadio IIIb e si traducono in una più lunga sopravvivenza. ( Xagena2022 )
Basset M et al, Blood 2022; 140: 1964-1971
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