Turoctocog alfa pegol è un fattore VIII ( FVIII ) ricombinante glicoPEGilato con un'emivita estesa sviluppato per la profilassi, il trattamento delle emorragie e la gestione perioperatoria nei pazienti con emofilia A.
L'obiettivo dello studio è stato quello di valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Turoctocog alfa pegol per interventi chirurgici maggiori e minori negli studi Pathfinder 3 e 5 di fase III.
Adulti / adolescenti di 12 anni d'età o maggiore con emofilia A grave ( FVIII inferiore a 1% ) hanno ricevuto un trattamento perioperatorio con Turoctocog alfa pegol pianificato per raggiungere livelli di attività di FVIII superiore a 80% durante interventi di chirurgia maggiore ( Pathfinder 3 ).
L'endpoint primario era l'efficacia emostatica durante l'intervento chirurgico; gli endpoint secondari erano la perdita di sangue, l'effetto emostatico postoperatorio, il consumo, le trasfusioni, la sicurezza e l'economia sanitaria.
I bambini ( 0-11 anni ) sottoposti a interventi chirurgici minori hanno ricevuto 20-75 UI/kg di Turoctocog alfa pegol a discrezione dello sperimentatore ( Pathfinder 5 ).
Pathfinder 3 ha incluso 35 pazienti sottoposti a 49 interventi chirurgici importanti. L'emostasi ha avuto successo in 47/49 interventi chirurgici ( 95.9% ); due hanno avuto risposte emostatiche moderate.
La perdita di sangue mediana ( media ) durante un intervento chirurgico maggiore è stata di 75 ( 322.6 ) ml.
Sono stati segnalati 4 sanguinamenti postoperatori; 3 sono stati trattati con successo con Turoctocog alfa pegol ( 1 non è stato valutato ).
Il giorno dell'intervento, la dose media complessiva ( mediana ) è stata di 75.5 ( 74.5 ) UI/kg e il numero medio ( mediano ) di dosi è stato di 1.7 ( 2.0 ). Cinque procedure hanno richiesto 11 trasfusioni il giorno dell'intervento o i giorni 1-6.
Non sono stati identificati problemi di sicurezza o effetti inibitori.
45 piccoli interventi chirurgici in 23 bambini sono stati eseguiti senza complicazioni.
In conclusione, Turoctocog alfa pegol è risultato efficace per la gestione emostatica perioperatoria di interventi chirurgici maggiori e minori in pazienti di tutte le età con forma grave di emofilia A. ( Xagena2020 )
Tosetto A et al, Haemophilia 2020; 26: 450-458
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