Nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria, non ci sono differenze significative nella frequenza dell’epistassi con il trattamento intranasale topico con Bevacizumab rispetto a Estriolo, rispetto ad Acido Tranexamico e rispetto al placebo.
L’epistassi è un fattore importante che incide negativamente sulla qualità di vita nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria ( nota anche come malattia Osler-Weber-Rendu ).
Il trattamento ottimale per l’epistassi correlata a telangiectasia emorragica ereditaria è incerto.
Si è determinato se la terapia topica con uno su tre farmaci con differenti meccanismi di azione sia efficace nel ridurre l’epistassi correlata a telangiectasia emorragica ereditaria.
Il North American Study of Epistaxis in HHT ( Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia ) era uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo in doppio cieco condotto in 6 Centri di eccellenza per telangiectasia emorragica ereditaria.
Dal 2011 fino al 2014, 121 pazienti adulti hanno soddisfatto i criteri clinici per telangiectasia emorragica ereditaria e avevano avuto epistassi correlata a telangiectasia emorragica ereditaria con un punteggio alla scala ESS ( Epistaxis Severity Score ) di almeno 3.0.
Il follow-up è stato completato nel 2014.
I pazienti hanno ricevuto spray nasale due volte al giorno per 12 settimane con Bevacizumab 1% ( 4 mg/die ), Estriolo 0.1% ( 0.4 mg/die ), Acido Tranexamico 10% ( 40 mg/die ), oppure placebo ( 0.9% soluzione salina ).
L'esito primario era la frequenza mediana settimanale di epistassi durante le settimane da 5 a 12.
Gli esiti secondari includevano la durata mediana dell’epistassi durante le settimane da 5 a 12, il punteggio alla scala ESS, il livello di emoglobina, il livello di ferritina, la necessità di trasfusioni, le visite al Pronto soccorso e il fallimento del trattamento.
Tra i 121 pazienti randomizzati ( età media, 52.8 anni; 44% donne con una media di 7.0 episodi settimanali di epistassi ), 106 pazienti hanno completato la durata dello studio per la misura di esito primaria ( 43 erano donne, 41% ).
La terapia farmacologica non ha ridotto in modo significativo la frequenza dell’epistassi ( P=0.97 ).
Dopo 12 settimane di trattamento, il numero settimanale mediano di episodi emorragici è stato di 7.0 per i pazienti nel gruppo Bevacizumab, 8.0 per il gruppo Estriolo, 7.5 per il gruppo Acido Tranexamico e 8.0 per il gruppo placebo.
Nessun trattamento farmacologico è stato significativamente differente dal placebo per la durata dell’epistassi.
Tutti i gruppi hanno avuto un miglioramento significativo del punteggio ESS alle settimane 12 e 24.
Non ci sono state differenze significative tra i gruppi per livello di emoglobina, livello di ferritina, fallimento del trattamento, necessità di trasfusioni, o visite al Pronto soccorso.
In conclusione, tra i pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria, non vi sono state differenze significative tra i gruppi nell'uso del trattamento intranasale topico con Bevacizumab versus Estriolo versus Acido Tranexamico rispetto al placebo in merito alla frequenza dell’epistassi. ( Xagena2016 )
Dupuis-Girod S et al, JAMA 2016; 316: 934-942
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