La terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Gaucher è disponibile dal 1991.
Uno studio ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) con Imiglucerasi ( Cerezyme ), il precedente standard di cura.
Uno studio di 9 mesi, randomizzato, in doppio cieco, di non-inferiorità ha confrontato Velaglucerasi alfa con Imiglucerasi ( 60 U/kg a settimane alterne ) in pazienti naïve al trattamento di età compresa tra 3 e 73 anni con anemia e trombocitopenia o organomegalia.
L'endpoint primario era la differenza tra i gruppi nel cambiamento medio dal basale a 9 mesi della concentrazione di emoglobina.
Sono stati randomizzati 35 pazienti: 34 hanno ricevuto il farmaco in studio ( intent-to-treat: 17 per braccio ), 20 sono stati splenectomizzati.
Le caratteristiche al basale erano simili nei due gruppi.
La popolazione per-protocollo ha compreso 15 pazienti per braccio.
La differenza media di concentrazione di emoglobina dal basale a 9 mesi ( Velaglucerasi alfa meno Imiglucerasi ) è stata, rispettivamente, pari a 0.14 e 0.16 g/dL nelle popolazioni intent-to-treat e per-protocollo.
Il limite inferiore dell’intervallo di confidenza unilaterale del 97.5% in entrambe le popolazioni si trovava all'interno del margine di non-inferiorità predefinito di -1.0 g/dL, confermando che Velaglucerasi alfa non è inferiore a Imiglucerasi.
Non ci sono state differenze statisticamente significative negli endpoint secondari.
La maggior parte degli eventi avversi sono stati lievi e moderati.
Nessun paziente trattato con Velaglucerasi alfa ha sviluppato anticorpi per entrambi i farmaci, mentre 4 pazienti ( 23.5% ) trattati con Imiglucerasi hanno sviluppato anticorpi IgG anti-Imiglucerasi, che sono stati cross-reattivi con Velaglucerasi alfa in un paziente.
Questo studio ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di Velaglucerasi alfa rispetto a Imiglucerasi in pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher clinicamente caratterizzata come di tipo 1.
Sono state anche osservate differenze di immunogenicità. ( Xagena2013 )
Turkia HB et al, Am J Hematol 2013; 88: 3: 179-184
MalRar2013 Med2013 Emo2013 Endo2013 Farma2013
