Shire ha presentato i risultati del primo di tre studi di fase III che hanno riguardato Velaglucerasi alfa, la terapia di sostituzione enzimatica, in sviluppo, per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1.
Il primo studio di fase III ad essere stato completato aveva come obiettivo quello di valutare la sicurezza e l’efficacia di Velaglucerasi alfa in 25 pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.
I pazienti dell’età di 2 anni o maggiore, naive al trattamento, sono stati considerati eleggibili allo studio se presentavano anemia associata alla malattia ed avevano almeno una delle seguenti manifestazioni cliniche della malattia di Gaucher: trombocitopenia, moderata splenomegalia, o ingrossamento epatico palpabile.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Velaglucerasi alfa al dosaggio di 45 U/kg o 60 U/kg per una durata di 12 mesi.
L’endpoint primario è stato raggiunto quando i pazienti presentavano un aumento statisticamente significativo ( p
Miglioramenti statisticamente significativi sono stati riscontrati anche nella conta piastrinica e nelle dimensioni della milza, e miglioramenti con il dosaggio di 60 U/kg sono stati anche osservati nella dimensione del fegato.
Sono stati anche dimostrati miglioramenti statisticamente significativi con il dosaggio di 45 U/kg per via endovenosa riguardo al volume della milza, concentrazione di emoglobina e conta piastrinica.
Velaglucerasi alfa è risultato generalmente ben tollerato con nessun grave evento avverso farmaco-correlato riportato nel corso dello studio clinico.
Nessun paziente ha interrotto lo studio per il presentarsi di effetti indesiderati.
La maggior parte degli eventi avversi osservati con l’infusione di Velaglucerasi alfa sono risultati lievi e si sono risolti senza sequele. ( Xagena2009 )
Fonte: Shire, 2009
Endo2009 Farma2009 ML2009 Gaucher2009
