La malattia di Huntington è un disturbo neurodegenerativo progressivo, caratterizzato da deficit motori, cognitivi e comportamentali.
Pridopidina appartiene a una nuova classe di composti noti come stabilizzatori dopaminergici e i risultati di un piccolo studio di fase 2 in pazienti con la malattia suggeriscono che questo farmaco possa migliorare la funzione motoria volontaria.
È stato condotto uno studio per valutare ulteriormente gli effetti di Pridopidina in pazienti con malattia di Huntington.
Lo studio di 6 mesi, randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato ha valutato l’efficacia di Pridopidina nel trattamento dei deficit motori in pazienti con malattia di Huntington.
L’endpoint primario era il cambiamento nel punteggio motorio modificato ( derivato dalla scala unificata per la classificazione della malattia di Huntington ) a 26 settimane.
In 32 Centri europei sono stati arruolati pazienti con malattia di Huntington di età uguale o superiore a 30 anni e con un punteggio motorio modificato di 10 o più punti al basale.
I pazienti sono stati assegnati in maniera casuale e in un rapporto 1:1:1 a ricevere placebo, 45 mg al giorno di Pridopidina o 90 mg al giorno di Pridopidina.
Sono stati inoltre valutati i profili di sicurezza e tollerabilità di Pridopidina.
Per l’analisi primaria, tutti i pazienti sono risultati idonei per l’inclusione nel gruppo di analisi completo, nel quale è stato utilizzato il metodo dell’ultima osservazione raccolta per i valori mancanti.
È stato utilizzata una popolazione prespecificata per-protocollo come analisi di sensibilità.
A 26 settimane, nel gruppo di analisi completo la differenza nel valore medio di punteggio motorio modificato è stata pari a -0.99 punti ( p=0.042 ) nei pazienti trattati con 90 mg al giorno di Pridopidina ( n=145 ) versus quelli del gruppo placebo ( n=144 ) e -0.36 punti ( p=0.456 ) in quelli trattati con 45 mg al giorno di Pridopidina ( n=148 ) versus quelli del gruppo placebo.
Alla dose di 90 mg al giorno, nella popolazione per-protocollo ( n=114 ), la riduzione nel punteggio motorio modificato è stata di -1.29 punti ( p=0.014 ) rispetto a placebo ( n=120 ).
Non sono stati identificati cambiamenti negli endpoint non-motori in nessuna delle due dosi.
Pridopidina è risultata ben tollerata e ha mostrato un profilo di eventi avversi simile a quello del placebo.
In conclusione, questo studio non ha fornito una prova di efficacia in base al punteggio motorio modificato, ma un potenziale effetto di Pridopidina sul fenotipo motorio della malattia di Huntington merita ulteriori approfondimenti.
Pridopidina fino alla dose di 90 mg al giorno è risultata ben tollerata nei pazienti con malattia di Huntington. ( Xagena2011 )
de Yebenes JG et al, Lancet Neurol 2011; 10: 1049-1057
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