I glucocorticoidi rappresentano il trattamento principale della fibrosi retroperitoneale idiopatica, ma mostrano spesso effetti tossici importanti e molti lavori hanno proposto Tamoxifene ( Nolvadex ) come alternativa ai glucocorticoidi.
In uno studio è stata confrontata l'efficacia di Prednisone con quella di Tamoxifene nel mantenimento della remissione in pazienti con fibrosi retroperitoneale idiopatica.
Lo studio in aperto, randomizzato e controllato, ha arruolato pazienti di età compresa tra 18 e 85 anni con diagnosi recente di fibrosi retroperitoneale idiopatica presso l'Ospedale di Parma, in Italia, nel periodo 2000-2006.
Dopo la terapia di induzione con 1 mg/kg al giorno di Prednisone per 1 mese, i pazienti che erano entrati in remissione sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere Prednisone in dosi decrescenti ( dose iniziale 0.5 mg/kg al giorno ) per 8 mesi oppure Tamoxifene ( dose fissa di 0.5 mg/kg al giorno ) per 8 mesi.
Dopo il termine del trattamento, i pazienti sono stati seguiti per ulteriori 18 mesi.
L'endpoint primario era il tasso di recidiva entro il termine del trattamento ( mese 8 ) ed è stato analizzato secondo intention-to-treat.
Dopo la terapia di induzione, 36 dei 40 pazienti arruolati hanno raggiunto la remissione e sono stati assegnati al trattamento ( 18 per gruppo ).
Un paziente ( 6% ) nel gruppo Prednisone e 7 ( 39% ) in quello Tamoxifene hanno mostrato recidiva entro il termine del trattamento ( differenza -33%; p=0.0408 ).
La differenza nel tasso di recidiva tra i gruppi si è mantenuta anche dopo gli aggiuntivi 18 mesi di follow-up: la probabilità cumulativa stimata di recidiva a 26 mesi è stata pari al 17% con Prednisone e 50% con Tamoxifene ( differenza -33%; p=0.0372 ).
Cambiamenti cushingoidi e ipercolesterolemia di grado 2 sono risultate più comuni nel gruppo Prednisone che nel gruppo Tamoxifene ( p=0.0116 e p=0.0408, rispettivamente ).
In conclusione, il Prednisone è più efficace nella prevenzione delle recidive rispetto a Tamoxifene in pazienti con fibrosi retroperitoneale idiopatica e di conseguenza, dovrebbe essere preso in considerazione come trattamento di prima linea per pazienti con nuova diagnosi della malattia. ( Xagena2011 )
Vaglio A et al, Lancet 2011; 378: 338-346
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