Sono stati presentati i nuovi dati di uno studio clinico di fase III ( studio 039 ) disegnato per valutare l'efficacia di Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) nei confronti di Imiglucerasi ( Cerezyme ) nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1.
Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario e fornisce nuova evidenza clinica a sostegno del passaggio da Imiglucerasi a Velaglucerasi alfa.
Lo studio 039, randomizzato, in doppio cieco, di non-inferiorità, della durata di 9 mesi, ha arruolato pazienti adulti e pediatrici ( di età uguale o superiore ai 2 anni ) con anemia, trombocitopenia o organomegalia.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 1:1, a ricevere Velaglucerasi alfa oppure Imiglucerasi ad una dose di 60 U/kg tramite infusione continua per più di 1 ora, ogni 2 settimane, per 39 settimane ( 20 infusioni per paziente ). Un totale di 35 pazienti sono stati randomizzati, e 34 hanno ricevuto il farmaco in studio, 17 Velaglucerasi alfa e 17 Imiglucerasi ( analisi intent-to-treat ).
L’analisi per-protocollo ha incluso 15 pazienti in ciascun gruppo.
Dopo 9 mesi di trattamento, la concentrazione di emoglobina è migliorata in entrambi i gruppi.
La differenza stimata media per la concentrazione di emoglobina dal basale tra i pazienti trattati con Velaglucerasi alfa e Imiglucerasi è stata, rispettivamente, pari a 0.14 e 0.16 g/dL nella popolazione sottoposta ad analisi intention-to-treat e per-protocollo.
L'endpoint primario è stato raggiunto.
Entrambi i gruppi, Velaglucerasi alfa e Imiglucerasi, hanno mostrato miglioramenti sostanziali negli endpoint secondari, compresa la conta piastrinica, il volume della milza, il volume del fegato, e i biomarcatori plasmatici, con nessuna differenza statisticamente significativa.
La maggior parte degli eventi avversi sono stati lievi o moderati; un evento avverso grave ( reazione allergica cutanea ) è stato riscontrato nel gruppo Velaglucerasi alfa, ma si è risolto senza sequele.
Sono state anche evidenziate sostanziali differenze antigeniche quando è stata confrontata la risposta anticorpale al trattamento con Velaglucerasi alfa e con Imiglucerasi.
Nessun paziente trattato con Velaglucerasi alfa ha sviluppato anticorpi contro il farmaco, mentre 4 pazienti nel gruppo Imiglucerasi hanno sviluppato anticorpi anti-Imiglucerasi. Tra questi 4 pazienti trattati con Imiglucerasi, 1 paziente ha sviluppato anticorpi che hanno inibito l'attività enzimatica in vitro. ( Xagena2010 )
Fonte: American Society of Human Genetics ( ASHG ) Meeting, 2010
Farma2010 Endo2010 ML2010 Gaucher2010 MalRar2010
