Genzyme ha informato che, per il periodo da luglio a fine settembre 2010, la fornitura di Fabrazyme ( Agalsidasi beta ) sarà inferiore rispetto a quella dei tre mesi precedenti.
In questo periodo la società farmaceutica sarà in grado di fornire circa solo la metà di quanto fornito nel periodo da aprile a giugno del 2010.
Considerando un peso corporeo medio di 60 Kg, questo consentirà di trattare approssimativamente solo 180 pazienti al dosaggio raccomandato di 1mg/kg ogni 2 settimane.
Appare evidente come non vi sia Fabrazyme a sufficienza per provvedere compiutamente alle necessità di trattamento dei quasi 600 pazienti attualmente in terapia con Fabrazyme in Europa.
Dopo consultazione con l’EMA / European Medicines Agency ), per poter gestire questa ulteriore limitata disponibilità di prodotto, sono state concordate delle nuove raccomandazioni temporanee per il trattamento.
Per tutti i pazienti ( adulti e bambini )
1. Nei casi in cui siano disponibili trattamenti alternativi: al momento i pazienti con malattia di Fabry, di nuova diagnosi, non dovrebbero essere trattati con Fabrazyme. Devono essere presi in considerazione trattamenti con farmaci alternativi, regolarmente approvati [ Replagal ( Agalsidasi alfa ) ].
In funzione della disponibilità locale di terapia enzimatica sostitutiva per i pazienti con malattia di Fabry: a) i pazienti attualmente trattati con Fabrazyme al dosaggio raccomandato di 1mg/kg ogni 2 settimane devono proseguire con questo regime posologico; oppure b) per i pazienti trattati con Fabrazyme, a dosi inferiori ad 1mg/kg ogni 2 settimane, si deve considerare il passaggio a trattamenti alternativi autorizzati ( Replagal ).
2. Nei casi in cui non siano disponibili trattamenti alternativi o laddove il ( mantenimento del ) trattamento con Fabrazyme sia ritenuto clinicamente necessario, è importante notare come a dosaggi inferiori sia stato osservato un incremento delle manifestazioni cliniche indicative di una progressione della malattia di Fabry. Dolore, patologie cardiache e sordità sono manifestazioni comuni della malattia di Fabry.
Tutti i pazienti, in particolare coloro che sono trattati con regime posologico ridotto, devono essere accuratamente controllati. Devono inoltre essere sottoposti ogni 2 mesi ad un esame obiettivo completo, comprensivo della registrazione di tutti i parametri clinici rilevanti. È di fondamentale importanza la valutazione dei livelli plasmatici e urinari di GL-3 ( globotriaosilceramide ), poiché i livelli di GL-3 sono al momento il parametro più sensibile. ( Xagena2010 )
Fonte: AIFA, 2010
MalRar2010 Farma2010 Fabry2010 ML2010
