La sclerosi sistemica ( sclerodermia ) è una malattia orfana con mortalità caso-specifica più alta di qualsiasi malattia del tessuto connettivo.
L’eccessivo deposito di collagene nei tessuti affetti ha un ruolo chiave nella patogenesi della malattia e comprende la maggior parte delle manifestazioni cliniche.
La Lidocaina ( Xylocaina ) sembra essere un trattamento alternativo per la sclerodermia considerando che:
a) il paziente ha depositi di collagene eccessivi nei tessuti affetti da sclerodermia;
b) il paziente mostra una maggiore attività dell’enzima prolil-idrossilasi, essenziale per la biosintesi del collagene;
c) la Lidocaina riduce l'attività della prolil-idrossilasi.
È stato svolto uno studio randomizzato in doppio cieco con lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza della Lidocaina nel trattamento della sclerodermia.
Lo studio clinico ha incluso 24 pazienti con sclerodermia randomizzati al trattamento con Lidocaina oppure placebo per via endovenosa in 3 cicli di 10 giorni ciascuno, con un mese di intervallo tra loro.
Si è ottenuto un miglioramento cutaneo ( punteggio cutaneo Rodnan modificato), dell'esofago ( manometria ) e microvascolare ( capillaroscopia periungueale ); miglioramento soggettivo della qualità di vita ( HAQ ).
Non c'è stata differenza statisticamente significativa tra i gruppi per qualsiasi risultato dopo il trattamento e dopo 6 mesi di follow-up.
Il miglioramento del punteggio cutaneo di Rodnan modificato si è verificato nel 66.7% e nel 50%, rispettivamente, del gruppo placebo e Lidocaina ( P=0.408 ).
Entrambi i gruppi hanno mostrato un miglioramento soggettivo di auto-valutazione, senza alcuna differenza tra loro.
Nonostante i risultati di uno studio di coorte precedente privilegiassero l'uso di Lidocaina, questo studio ha dimostrato che la Lidocaina a questo dosaggio e la modalità di somministrazione ha mostrato una mancanza di efficacia nel trattamento della sclerodermia nonostante l'assenza di significativi effetti collaterali.
Tuttavia, sono necessari ulteriori studi clinici simili per valutare l'efficacia della Lidocaina quando somministrata a dosi diverse e con altri mezzi. ( Xagena2011 )
Riera R et al, Orphanet Journal of Rare Diseases 2011; 6:5
Farma2011 Reuma2011 MalRar2011
