L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato RiaSTAP, un farmaco orfano per il trattamento del sanguinamento nei pazienti con un raro difetto genetico, noto come deficienza congenita del fibrinogeno.
Senza trattamento questi pazienti sono a rischio di sanguinamenti potenzialmente minaccianti la vita.
Le persone con deficienza congenita del fibrinogeno non sono in grado di produrre sufficiente quantità di fibrinogeno, un importante elemento nel processo coagulativo in grado di favorire la formazione di coaguli ematici e prevenire il sanguinamento.
Il fibrinogeno è prodotto dal fegato e le normali concentrazioni plasmatiche sono nel range di 250-400 mg/dL.
La deficienza di fibrinogeno interessa 150-300 persone negli Stati Uniti e questa malattia è generalmente diagnosticata alla nascita ( sanguinamento del cordone ombelicale nei neonati ). I bambini con questo difetto sono costretti a limitare in modo sensibile le proprie attività per il rischio di sanguinamento anche per traumi minori.
RiaSTAP è un concentrato di fibrinogeno di origine umana ( plasma di donatori sani ), che viene somministrato per via endovenosa.
Il prodotto trova indicazione nei pazienti che non producono fibrinogeno o presentano bassi livelli plasmatici ( o fibrinogenemia ), oppure per quei pazienti i cui livelli di fibrinogeno sono al di sotto di 50 mg/dl ( ipofibrinogenemia ).
Il prodotto non è indicato nei pazienti con disfibrinogenemia che hanno normali livelli di fibrinogeno ma funzione difettiva del fibrinogeno.
L’approvazione di RiaSTAP è avvenuta grazie ai risultati di uno studio su 15 pazienti con afibrinogenemia che hanno raggiunto il livello target di fibrinogeno in grado di prevenire il sanguinamento dopo che erano stati trattati con 70 mg/kg del farmaco.
Inoltre, il plasma di 14 pazienti su 15 ha mostrato un aumento della consistenza massima del coagulo, un marker surrogato in grado di predire il beneficio clinico.
La febbre e la cefalea sono stati i più comuni eventi avversi riscontrati con il farmaco.
Uno studio postmarketing verificherà i benefici di RiaSTAP nei pazienti con afibrinogenemia e ipofibrinogenemia. ( Xagena2009 )
Fonte: FDA, 2009
Emo2009 Farma2009
