L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato ATryn, un anticoagulante impiegato nella prevenzione della trombosi nei pazienti con una malattia rara, nota come deficienza ereditaria di antitrombina.
I pazienti affetti da deficienza ereditaria di antitrombina sono ad alto rischio di formazione di coaguli ematici nel caso di interventi medici come chirurgia, e prima, durante e dopo il parto.
ATryn è una proteina terapeutica, derivata dal latte di capra, geneticamente ingegnerizzata introducendo un segmento di DNA nei geni della capra con l’obiettivo di produrre antitrombina umana nel latte.
L’antitrombina è una proteina prodotta in modo naturale negli individui sani, e che aiuta a evitare la formazione di coaguli nelle vene e nelle arterie.
Poiché la deficienza ereditaria di antitrombina si manifesta in una piccola popolazione ( circa 1 su 5.000 persone negli Stati Uniti ), l’FDA ha garantito ad ATryn lo status di farmaco orfano.
La deficienza ereditaria di antitrombina viene diagnosticata di norma negli adolescenti o nei giovani adulti quando vanno incontro a trombosi, particolarmente durante la gravidanza, un intervento chirurgico o in un prolungato riposo a letto.
Il Center for Biologics Evaluation and Research ( CBER ) ha valutato 2 studi che hanno coinvolto 31 pazienti con deficienza ereditaria di antitrombina che avevano ricevuto ATryn per prevenire i tromboemboli prima, durante e dopo l’intervento chirurgico o il parto.
Tutti, a eccezione di una paziente, presentavano una precedente storia di almeno un evento tromboembolico.
Solo 1 paziente su 31 trattati con ATryn ha sviluppato un evento tromboembolico.
I più comuni eventi avversi riportati sono stati: emorragia e reazioni al sito di infusione. Queste reazioni si sono presentate in circa il 5% dei pazienti.
Il Center for Veterinary Medicine ha valutato la sicurezza del costrutto di DNA ricombinante ( rDNA ) e la stabilità del genoma delle capre per 7 generazioni. Nessun outcome avverso è stato osservato sulla salute delle capre per 7 generazioni.
Le capre, in cui è stato inserito il gene umano, non potranno essere inserite nel circuito alimentare. ( Xagena2009 )
Fonte: FDA, 2009
Emo2009 Farma2009
