L'emofilia acquisita A ( AHA ) è una rara malattia emorragica autoimmune grave con morbilità e mortalità significative.
Sebbene sia fondamentale per il controllo della malattia, non c'è consenso per il miglior regime immunosoppressivo.
La maggior parte dei medici utilizza gli steroidi in prima linea, seguiti da altri agenti per i fallimenti degli steroidi.
I regimi combinati iniziali offrono il vantaggio di una ridotta esposizione e tossicità agli steroidi, nonché una maggiore efficacia.
Sono stati analizzati retrospettivamente i dati di 32 pazienti con emofilia acquisita A ( EAA ) trattati con un identico protocollo istituzionale: Ciclofosfamide 1.000 mg nei giorni 1 e 22, Desametasone 40 mg nei giorni 1, 8, 15 e 22 e Rituximab 100 mg nei giorni 1, 8, 15 e 22 ( il regime è stato denominato CyDRi ).
Tutti i pazienti hanno ricevuto almeno 1 ciclo di CyDRi. Se necessario, CyDRi è stato ripetuto fino alla remissione, non prima del giorno 43 del ciclo precedente.
Il controllo del sanguinamento è stato raggiunto rapidamente.
Il tempo mediano per il controllo del sanguinamento è stato di 15.5 giorni. 31 su 32 pazienti ( 96.8% ) hanno ottenuto una remissione completa ( CR ) duratura; 29 ( 90.6% ) dei 32 pazienti erano vivi all'ultimo follow-up, tutti in remissione completa.
Il tempo mediano per raggiungere la prima remissione completa è stato di 77 giorni.
La tossicità e gli effetti collaterali sono stati accettabili e più lievi di quelli delle terapie steroidee comunemente usate e prolungate.
In conclusione, il regime CyDRi ha prodotto tassi di risposta completa e di sopravvivenza globale notevolmente più elevati rispetto ai regimi sequenziali attualmente utilizzati.
CyDRi si è rivelato un'opzione interessante per l'immunosoppressione dei pazienti anziani con emofilia acquisita A. ( Xagena2022 )
Simon B et al, Blood 2022; 140: 1983-1992
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