I dati provenienti da coorti di granulomatosi a esordio infantile con poliangioite ( GPA ) e poliangioite microscopica ( MPA ) sono limitati ed eterogenei.
Sono state analizzate le caratteristiche al momento della presentazione, gli approcci terapeutici e il decorso di queste malattie rare.
Sono state incluse in una revisione coorti, studi trasversali o registri che hanno riportato le caratteristiche al momento della presentazione o gli esiti nei pazienti con una diagnosi di una granulomatosi con poliangioite a esordio infantile o poliangioite microscopica ( età inferiore a 18 anni ).
E’ stata calcolata la prevalenza aggregata di manifestazioni cliniche alla presentazione, ANCA ( anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili ) e terapie di induzione per granulomatosi con poliangioite e poliangioite microscopica.
Sono stati identificati 14 studi su granulomatosi con poliangioite e 8 su poliangioite microscopica.
La granulomatosi con poliangioite a insorgenza nell’infanzia e la poliangioite microscopica si sono verificate prevalentemente in soggetti di sesso femminile durante l'adolescenza.
Per la granulomatosi con poliangioite, la malattia orecchio-naso-gola ( ENT ) ( prevalenza aggregata 82% ), i sintomi costituzionali ( 73% ), le manifestazioni renali ( 65% ) e delle basse vie respiratorie ( 61% ) sono stati più frequentemente riportati al momento della presentazione.
La malattia renale era un segno distintivo di poliangioite microscopica ( 94% ).
Gli anticorpi ANCA sono stati rilevati in più del 90% dei bambini con granulomatosi con poliangioite o poliangioite microscopica.
I corticosteroidi e la Ciclofosfamide combinati erano il trattamento più frequentemente utilizzato per indurre la remissione per la granulomatosi con poliangioite ( 76% ) e la poliangioite microscopica ( 62% ).
Le ricadute si sono verificate più frequentemente nella granulomatosi con poliangioite ( 67-100% ) rispetto a poliangioite microscopica ( 25-50% ).
Le principali cause di morte sono state la malattia stessa, e le infezioni.
In conclusione, l’ insorgenza di poliangioite microscopica e granulomatosi con poliangioite nell’infanzia rimangono gravi malattie con frequenti ricadute e un’alta morbilità cumulativa.
La sopravvivenza e la sopravvivenza libera da malattia devono essere migliorate. ( Xagena2016 )
Iudici M et al, Orphanet Journal of Rare Diseases 2016; 11: 141
MalRar2016 Med2016 Reuma2016 Pedia2016
