Taliglucerasi-alfa è una nuova beta-glucocerebrosidasi umana ricombinante derivata da cellule vegetali per la malattia di Gaucher.
È stato intrapreso uno studio clinico multinazionale di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli, dose-confronto ( 30 vs 60 U/kg peso corporeo/infusione ).
È stato eseguito uno studio a 9 mesi, da 20 infusioni, utilizzando criteri di inclusione/esclusione in pazienti adulti con splenomegalia e trombocitopenia nuovi al trattamento.
Gli endpoint di sicurezza sono stati gli eventi avversi farmaco-correlati: formazione di anticorpi monoclonali e reazioni di ipersensibilità.
L'endpoint primario di efficacia era la riduzione del volume della milza misurato con la risonanza magnetica.
Gli endpoint secondari sono stati: variazioni dell'emoglobina, volume epatico e conta piastrinica.
I parametri esplorativi hanno incluso biomarcatori e immagini delle ossa.
Un totale di 29 pazienti ( 11 Centri ) hanno completato il protocollo.
Non ci sono stati gravi eventi avversi; gli eventi avversi correlati al farmaco sono stati lievi/moderati e transitori.
Due pazienti ( 6% ) hanno sviluppato anticorpi monoclonali non-neutralizzanti; altri 2 pazienti ( 6% ), hanno sviluppato reazioni di ipersensibilità.
Una riduzione statisticamente significativa del volume della milza è stata raggiunta a 9 mesi: 26.9% nel gruppo con dosaggio a 30 unità e 38.0% nel gruppo con dosaggio a 60 unità ( entrambi P inferiore a 0.0001 ) e in tutte le misure di endpoint secondarie, tranne che per la conta piastrinica alla dose più bassa.
Questi risultati supportano la sicurezza e l'efficacia di Taliglucerasi-alfa per la malattia di Gaucher. ( Xagena2011 )
Zimran A et al, Blood 2011; 118: 5767-5773
Emo2011 MalRar2011 ML2011 Gaucher2011 Farma2011
