Firdapse è un medicinale contenente il principio attivo Amifampridina, che trova indicazione nel trattamento dei sintomi della sindrome miastenica di Lambert-Eaton ( LEMS ) negli adulti.
La sindrome miastenica di Lambert-Eaton è una malattia che provoca debolezza muscolare nei pazienti per l'incapacità dei nervi di trasmettere impulsi elettrici ai muscoli.
Poiché il numero di pazienti affetti da LEMS è basso, la malattia è considerata rara, e Firdapse è stato designato come medicinale orfano.
Firdapse è disponibile in compresse rotonde di colore bianco ( 10 mg ).
La terapia con Firdapse deve essere iniziata esclusivamente sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento della LEMS.
Firdapse viene somministrato in dosi divise, tre o quattro volte al giorno. La dose iniziale raccomandata è di 15 mg al giorno e può essere aumentata di 5 mg ogni quattro-cinque giorni fino a un massimo di 60 mg al giorno. Ciascuna dose singola non deve superare i 20 mg.
Firdapse deve essere assunto durante i pasti.
Per consentire la contrazione dei muscoli, i nervi devono trasmettere loro impulsi elettrici attraverso un messaggero chimico chiamato Acetilcolina. L'Acetilcolina viene rilasciata dalle terminazioni nervose durante un periodo di depolarizzazione. In questo periodo arrivano nei nervi particelle di calcio caricate che sono necessarie per il rilascio dell'Acetilcolina.
Il principio attivo di Firdapse, Amifampridina, è un bloccante dei canali del potassio. Impedisce che le particelle di potassio caricate abbandonino le cellule nervose, prolungando così il periodo di depolarizzazione. Ciò consente il trasporto di una quantità maggiore di particelle di calcio nei nervi e dà a questi ultimi più tempo per rilasciare Acetilcolina e stimolare la contrazione dei muscoli.
Poiché l’Amifampridina viene impiegata nell’Unione Europea da diversi anni, la società produttrice ha presentato i risultati di studi tratti dalla letteratura scientifica sull’Amifampridina a sostegno dell’uso di Firdapse.
In due studi pubblicati condotti su 38 adulti affetti da LEMS, l’Amifampridina è stata posta a confronto con placebo.
Le principali misure di efficacia si basavano sulla valutazione della funzionalità dei muscoli mediante un sistema di punteggio: il punteggio di disabilità neurologica ( NDS ) oppure la scala QMG ( Quantitative Myasthenia Gravis ). I pazienti con un punteggio NDS o QMG più basso hanno una migliore funzione muscolare.
Un altro studio ha combinato dati emersi da due studi già pubblicati e ha osservato il potenziale di azione muscolare complesso ( CMAP ). Il CMAP è un parametro di misura dell’attività elettrica dei muscoli.
Firdapse si è dimostrato più efficace del placebo nel trattamento dei pazienti affetti da sindrome miastenica di Lambert-Eaton. In uno studio il punteggio NDS si è ridotto da 40 a 22 punti nei pazienti che assumevano Firdapse, mentre è sceso a 35 punti nei pazienti che assumevano placebo.
L'altro studio ha mostrato una riduzione del punteggio QMG di 2 punti nei pazienti che assumevano Firdapse a fronte di un aumento di 0.25 punti nei pazienti che avevano ricevuto placebo.
Nel terzo studio combinato i pazienti che assumevano Firdapse hanno mostrato miglioramenti superiori del CMAP rispetto ai pazienti trattati con placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni rilevati con Firdapse nella letteratura pubblicata sono parestesia ( sensazioni insolite come spilli e aghi ) e disturbi gastrointestinali quali epigastralgia ( dolore intorno alla parte superiore dello stomaco ), diarrea, nausea e dolori addominali.
Firdapse non deve essere usato in persone che potrebbero essere ipersensibili ( allergiche ) all'Amifampridina o a una qualsiasi delle altre sostanze. Non deve essere utilizzato in pazienti che hanno sofferto in passato di epilessia o in pazienti con asma incontrollata o sindromi congenite del QT ( interruzione del battito cardiaco ). Non deve essere impiegato con Sultopride ( un farmaco antipsicotico ) o con medicinali che provocano il prolungamento del QTc ( un'alterazione dell'attività elettrica del cuore ).
Inoltre, non deve essere usato con medicinali a basso indice terapeutico. I medicinali a basso indice terapeutico possono facilmente causare effetti indesiderati se somministrati a una dose un po' più alta di quella raccomandata. ( Xagena2010 )
Fonte: EMA, 2010
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