La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vimizim ( Elosulfase alfa ), il primo trattamento approvato per la mucopolisaccaridosi tipo IVA ( sindrome di Morquio A ).
La sindrome di Morquio A è una rara malattia autosomica recessiva da accumulo lisosomiale causata da un deficit di enzima N-acetilgalattosamina-6-solfato solfatasi ( GALNS ).
Vimizim è destinato a sostituire l’enzima GALNS mancante coinvolto in una importante via metabolica. L’assenza di questo enzima porta a problemi nello sviluppo osseo, nella crescita e nella mobilità.
Negli Stati Uniti ci sono circa 800 pazienti colpiti dalla sindrome di Morquio A.
A Vimizim è stata concessa la revisione prioritaria. Una revisione prioritaria della FDA prevede un riesame accelerato dei farmaci per gravi malattie o condizioni che possono offrire importanti progressi nel trattamento.
Vimizim è anche il primo farmaco a ricevere il Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, una disposizione che mira a favorire lo sviluppo di nuovi farmaci e composti biologici per la prevenzione e il trattamento delle.
malattie rare pediatriche.
La sicurezza e l'efficacia di Vimizim sono state stabilite in uno studio clinico che ha coinvolto 176 partecipanti con sindrome di Morquio A, di età compresa tra 5 e 57 anni.
I partecipanti trattati con Vimizim hanno mostrato un miglioramento maggiore nel test di camminata di 6 minuti rispetto ai partecipanti trattati con placebo.
In media, i pazienti trattati con Vimizim hanno camminato 22.5 metri in più nell’arco di 6 minuti, rispetto ai pazienti che hanno ricevuto placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni nei pazienti trattati con Vimizim durante gli studi clinici hanno incluso febbre, vomito, mal di testa, nausea, dolori addominali, brividi e stanchezza.
La sicurezza e l'efficacia di Vimizim non sono state stabilite nei pazienti pediatrici con meno di 5 anni di età.
Vimizim è stato approvato con un boxed warning per includere il rischio di anafilassi. Durante gli studi clinici, le reazioni anafilattiche potenzialmente fatali si sono verificate in alcuni pazienti durante le infusioni di Vimizim. ( Xagena2014 )
Fonte: FDA, 2014
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