L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione per la commercializzazione di Corifact, fattore XIII ( umano ) concentrato, per la profilassi e per il trattamento della deficienza congenita di fattore XIII ( FXIII ).
Corifact, già disponibile per l'uso in 12 Paesi in tutto il mondo con il nome commerciale di Fibrogammin-P, è il primo e unico FXIII concentrato approvato negli Stati Uniti.
La carenza congenita di FXIII, nota anche come deficit del fattore stabilizzante la fibrina, è un raro disturbo della coagulazione, potenzialmente mortale, in cui si ha formazione di coaguli ematici instabili, con conseguente sanguinamento ricorrente.
Si stima che la condizione colpisca una persona ogni 2 milioni, con un'incidenza negli Stati Uniti di circa 150 persone.
I sintomi di carenza congenita FXIII comprendono sanguinamento dal cordone ombelicale dopo la nascita, ridotta guarigione delle ferite, aborti, emorragie sottocutanee ed eccessivo sanguinamento nelle articolazioni e nei muscoli in seguito a trauma.
I pazienti privi della proteina FXIII sono ad alto rischio di emorragia intracranica. Alcuni studi hanno dimostrato che il 25 e il 60% del pazienti con deficit di FXIII sperimentano un’emorragia intracranica almeno una volta durante la propria vita.
Corifact, somministrato per via endovenosa ogni 28 giorni circa, trova indicazione nel trattamento profilattico di routine della carenza congenita di FXIII.
Non ci sono studi clinici controllati che abbiano dimostrato un beneficio diretto del trattamento con Corifact sugli episodi emorragici.
Corifact è un fattore stabilizzante la fibrina concentrato che fornisce subunità sia A sia B di protezione contro il deficit di FXIII.
Gli studi clinici hanno dimostrato che Corifact aumenta immediatamente i livelli ematici di FXIII.
La formula concentrata viene dosata a seconda del peso del paziente, per mantenere livelli di FXIII tra il 5 e il 20% del normale.
Corifact è confezionato come polvere liofilizzata in un flaconcino monouso. Il concentrato è stabile per un massimo di 6 mesi a temperatura ambiente ( 25°C ) e di 24 mesi in frigorifero ( 2-8°C ).
Corifact è disponibile anche come Fibrogammin-P in Argentina, Austria, Belgio, Brasile, Francia, Germania, Gran Bretagna, Indonesia, Israele, Giappone, Lussemburgo e Svizzera.
Corifact non deve essere somministrato ai pazienti che presentano sintomi di ipersensibilità con note reazioni sistemiche anafilattiche ai plasmaderivati o a qualsiasi altro componente della formulazione.
Negli studi clinici le reazioni avverse più comuni riportate in seguito al trattamento con Corifact comprendono: ipersensibilità ( tra cui allergie, eruzioni cutanee, prurito, eritema ), brividi, aumento della temperatura, artralgia, mal di testa, elevati livelli di trombina-antitrombina, e un aumento degli enzimi epatici.
I medici devono monitorare i livelli di attività di FXIII durante il trattamento. Qualora il livello atteso di FXIII non fosse raggiunto, o dovesse verificarsi emorragia breakthrough, deve essere eseguita una ricerca per determinare la presenza di anticorpi inibitori di FXIII.
Poiché Corifact deriva dal plasma umano, il rischio di trasmissione di agenti infettivi, compresi virus e, teoricamente, dell’agente della malattia di Creutzfeldt-Jakob ( CJD ), non può essere completamente eliminato. ( Xagena2011 )
Fonte: FDA, 2011
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