Il trapianto di cellule staminali è la sola cura attualmente disponibile per i pazienti con talassemia.
I risultati dei trapianti in questa malattia sono costantemente migliorati nel corso delle ultime decadi per i miglioramenti riguardanti le strategie preventive, l’efficacia del controllo delle complicanze correlate al trapianto, e per lo sviluppo di nuovi regimi di condizionamento.
Attualmente, la tipizzazione HLA ad alta risoluzione ha permesso ai medici di eseguire trapianti da donatori non-correlati alla talassemia con risultati comparabili a quelli ottenuti utilizzando un paziente con HLA-identico.
La probabilità di ottenere una sopravvivenza libera da talassemia dopo trapianto da un donatore con HLA-identico, da un membro della famiglia o da un donatore non-correlato, è compresa tra l’85 e l’87%.
Pertanto quando un donatore HLA-identico è presente, il trapianto di cellule staminali allogeniche dovrebbe essere eseguito come terapia genica allogenica. ( Xagena2008 )
Gaziev J et al, Bone Marrow Transplant 2008; 42 Suppl 1: 541
Emo2008
