I corticosteroidi sono gli immunosoppressori di prima linea nella gestione della miastenia grave giovanile, nonostante i loro effetti avversi. Il posto delle nuove terapie immunosoppressive non è chiaramente definito a causa della mancanza di studi clinici.
È stato descritto l'uso di Rituximab ( MabThera ) e la sua efficacia e sicurezza in 8 principali Centri pediatrici della rete di riferimento neuromuscolare francese per proporre un nuovo posto nella strategia terapeutica della miastenia grave giovanile.
È stato condotto uno studio multicentrico retrospettivo dal 2009 al 2020, includendo un'ampia coorte di bambini con miastenia grave in 8 principali centri di riferimento pediatrici francesi della rete FILNEMUS.
Sono stati raccolti il tipo di miastenia, le diverse linee di trattamento immunosoppressivo e il decorso clinico dei pazienti.
Per valutare l'efficacia di Rituximab, è stato studiato il decorso clinico di pazienti in terapia immunosoppressiva.
L'esito è stato definito come lo stato clinico e terapeutico dei pazienti all'ultima visita: stabile senza immunosoppressori, stabile con immunosoppressori o instabile.
Sono stati inclusi 74 pazienti: 18 bambini con forma oculare e 56 bambini con forma generalizzata.
Dei 37 pazienti che hanno richiesto una terapia immunosoppressiva, 27 sono stati trattati con Rituximab.
I pazienti trattati con Rituximab hanno avuto un esito migliore rispetto ai pazienti trattati con immunosoppressori convenzionali ( P=0.006 ).
L'uso di Rituximab come immunosoppressore di prima linea ha mostrato una migliore efficacia con l'interruzione degli immunosoppressori nel 75% dei pazienti ( vs 25%, P=0.04 ) e si traduce in un risparmio di cortisone ( 42% vs 92%, P=0.03 ) rispetto al trattamento con Rituximab come immunosoppressione di seconda o terza linea.
Rituximab è risultato ben tollerato; nessun effetto avverso è stato osservato.
L'uso di Rituximab è aumentato in Francia negli ultimi 10 anni come immunosoppressore di prima linea.
Lo studio ha indicato una buona tollerabilità ed efficacia di Rituximab nella miastenia grave giovanile.
L'uso precoce sembra migliorare gli esiti e facilitare il risparmio di cortisone nella miastenia giovanile generalizzata positiva agli anticorpi. ( Xagena2022 )
Molimard A et al, Neurology 2022; 98: 2368-2376
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