L’European Medicines Agency ( EMA ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali per Strensiq ( Asfotase alfa ), per il trattamento a lungo termine dell’ipofosfatasia, una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce le ossa, nei pazienti che hanno sviluppato la malattia durante l’infanzia.
I pazienti affetti da ipofosfatasia presentano sintomi quali la perdita precoce dei denti, malformazioni alle ossa e fratture ossee frequenti.
Quando colpisce il feto o i neonati, questa malattia può essere fatale a causa dell’incompleto sviluppo osseo e di ulteriori complicazioni, in particolare respiratorie.
Se si manifesta nel corso della vita, la malattia non è generalmente fatale, ma può rappresentare una patologia molto debilitante.
L’ipofosfatasia è causata da difetti nel gene responsabile della produzione della fosfatasi alcalina ( ALP ), un enzima che ha un ruolo chiave nella creazione e nel mantenimento della salute delle ossa e nella gestione del calcio e del fosfato nell’organismo.
Il principio attivo di Strensiq, Asfotase alfa, la prima terapia per questa malattia, è una copia modificata dell’enzima umano ALP e funge come nuova terapia enzimatica sostitutiva.
I dati sull’efficacia e sulla sicurezza di Strensiq sono limitati a causa dell’estrema rarità della malattia. ( Xagena2015 )
Fonte: EMA, 2015
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