L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Soliris ( Eculizumab ).
Soliris è la prima terapia appprovata per l’emoglobinuria parossistica notturna, un raro disordine ematico minacciante la vita.
L’emoglobinuria parossistica notturna caratterizzata da anemia emolitica cronica interessa 8.000-10.000 persone in Nord America ed in Europa.
Nel 10% dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna, i sintomi della malattia si manifestano a 21 anni di età o prima.
Spesso la diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna avviene tardivamente.
La malattia è comunemente identificata tra i pazienti con malattia del midollo osseo, tra cui anemia aplastica e sindrome mielodisplastica.
Nei pazienti con trombosi di origine sconosciuta, l’emoglobinuria parossistica notturna può rappresentare la causa scatenante.
I pazienti con emoglobinuria parossistica notturna mancano di una proteina che normalmente protegge gli eritrociti dalla distruzione da parte di un componente del sistema immunitario chiamato complemento.
Soliris è un inibitore del complemento.
Tre studi clinici hanno valutato Soliris:
- TRIUMPH, uno studio di fase III della durata di 26 settimane, controllato con placebo che ha coinvolto 87 pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna;
- STEPHERD, uno studio di fase III, in aperto che ha coinvolto 87 pazienti con emoglobinuria parossistica notturna;
- EO5-001, uno studio di estensione di lungo periodo.
Questi studi hanno mostrato che Soliris ha ridotto l’emolisi in ogni paziente trattato.
Le riduzioni dell’emolisi si sono presentate entro 1 settimana dall’inizio del trattamento con Soliris e si sono mantenute fino a 54 mesi mediante continua somministrazione del farmaco.
La metà dei pazienti trattati con Soliris ha raggiunto la stabilizzazione dei livelli di emoglobina contro nessuno dei pazienti che ha ricevuto placebo. Il numero mediano di trasfusioni si è ridotto da 10 unità/paziente a 0 unità/paziente.
I pazienti trattati con Soliris hanno riportato meno fatigue ed hanno migliorato la qualità della vita correlata alla salute ( HRQoL ).
L’incidenza di trombosi si è ridotta.
Le più frequenti reazioni avverse osservate negli studi clinici con Soliris sono state: cefalea, nasofaringite, dolore di schiena e nausea.
La scheda tecnica di Soliris contiene un boxed warning: Soliris aumenta il rischio di infezioni meningococciche. I pazienti che devono essere trattati con Soliris devono essere vaccinati almeno 2 settimane prima con un vaccino meningococcico.
In caso di segni di infezioni meningococciche, il paziente deve essere trattato con antibiotici.
Due su 196 pazienti affetti da emoglobinuria parossistica e sottoposti a vaccinazione, trattati con Soliris sono andati incontro a grave infezione meningococcica. ( Xagena2007 )
Fonte: Alexion, 2007
Emo2007 Farma2007
