Il fenomeno di Kasabach-Merritt ( KMP ) nell'emangioendotelioma kaposiforme ( KHE ) è caratterizzato da trombocitopenia pericolosa per la vita e coagulopatia da consumo.
Sono state confrontate l'efficacia e la sicurezza di Sirolimus ( Rapamune ) più Prednisolone versus Sirolimus in monoterapia come strategie di trattamento per emangioendotelioma kaposiforme con fenomeno di Kasabach-Merritt nella coorte più ampia nota fino ad oggi.
I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere Sirolimus in combinazione con un breve ciclo di Prednisolone o Sirolimus in monoterapia per almeno 12 mesi.
L'esito primario è stato definito come il raggiungimento di una risposta piastrinica duratura ( conta piastrinica superiore a 100 x 10(9)/l ) alla settimana 4.
I partecipanti hanno completato le valutazioni di efficacia 2 anni dopo il trattamento iniziale.
Alla settimana 4, 35 pazienti su 37 trattati con Sirolimus e Prednisolone hanno ottenuto una risposta piastrinica duratura rispetto a 24 pazienti su 36 trattati con Sirolimus in monoterapia ( differenza 27.9% ).
Rispetto al gruppo in monoterapia con Sirolimus, il gruppo di trattamento di combinazione ha mostrato miglioramenti in termini di misure delle risposte piastriniche durature in tutti i momenti durante il periodo di trattamento iniziale di 3 settimane, conta piastrinica mediana durante le settimane da 1 a 4, numero aumentato di pazienti che hanno raggiunto la stabilizzazione del fibrinogeno alla settimana 4 e risposte obiettive della lesione al mese 12.
I pazienti che hanno ricevuto la terapia di combinazione hanno avuto meno trasfusioni di sangue e un'incidenza totale inferiore di sequele di malattia rispetto ai pazienti che hanno ricevuto Sirolimus da solo.
La frequenza degli eventi avversi totali e degli eventi avversi di grado 3-4 durante il trattamento è stata simile in entrambi i gruppi.
Le risposte osservate nei pazienti con emangioendotelioma kaposiforme con fenomeno di Kasabach-Merritt sono state profonde e incoraggianti, suggerendo che Sirolimus più Prednisolone dovrebbe essere considerato un trattamento valido di KHE con fenomeno di Kasabach-Merritt. ( Xagena2022 )
Ji Y et al, Blood 2022; 139: 1619-1630
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