Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) è una glucocerebrosidasi prodotta mediante tecnologia di attivazione genica in una linea cellulare di fibroblasti umani ( HT-1080 ) e viene indicata come terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 ( GD1 ).
Uno studio multicentrico in aperto di 12 mesi ha esaminato la sicurezza e l'efficacia di Velaglucerasi alfa nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 precedentemente trattati con Imiglucerasi ( Cerezyme ).
I pazienti eleggibili, di età a partire da 2 anni e clinicamente stabili in terapia con Imiglucerasi, sono passati a Velaglucerasi alfa ad una dose pari alla precedente dose di Imiglucerasi.
La durata di infusione era di 1 ora a settimane alterne.
Velaglucerasi alfa è stata somministrata a 40 pazienti ( 18 maschi, 22 femmine; 4 precedentemente splenectomizzati; fascia di età 9-71 anni ).
Velaglucerasi alfa è risultata generalmente ben tollerata, con la maggior parte degli eventi avversi di gravità lieve o moderata.
I tre eventi avversi riportati più frequentemente sono stati cefalea ( 12 pazienti su 40 ), artralgia ( 9 pazienti su 40 ) e rinofaringite ( 8 pazienti su 40 ).
Nessun paziente ha sviluppato anticorpi anti-Velaglucerasi alfa.
E’ stato osservato un evento avverso grave considerato correlato al trattamento: una reazione anafilattica di grado 2 entro 30 minuti della prima infusione.
Il paziente si è ritirato dallo studio e questo è stato l'unico ritiro correlato al trattamento.
Le concentrazioni di emoglobina, la conta piastrinica e i volumi epatici e della milza sono rimasti stabili per 12 mesi.
In conclusione, i pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 1 precedentemente trattati con Imiglucerasi sono passati con successo a Velaglucerasi alfa, che è stato generalmente ben tollerata e ha dimostrato efficacia nel trattamento di 12 mesi, in linea con quanto osservato nel programma di sperimentazione clinica di fase 3 di Velaglucerasi alfa. ( Xagena2013 )
Zimran A et al, Am J Hematol 2013; 88: 3: 172-178
MalRar2013 Med2013 Emo2013 Endo2013 Farma2013
