La profilassi a lungo termine con un concentrato di fattore di von Willebrand ( VWF ) è raccomandata nei pazienti con malattia di von Willebrand ( VWD ) che hanno una storia di sanguinamenti gravi e frequenti.
Tuttavia, i dati provenienti da studi prospettici sono scarsi. WIL-31, uno studio di fase 3, prospettico, non-controllato, internazionale, ha studiato l’efficacia e la sicurezza della profilassi con Wilate, un concentrato di fattore di von Willebrand / fattore VIII, in pazienti gravi con malattia di von Willebrand.
I pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 6 anni con malattia di von Willebrand di tipo 1, 2 ( eccetto 2N ) o 3 che avevano completato uno studio prospettico di run-in su richiesta di 6 mesi ( WIL-29 ) erano idonei a ricevere la profilassi con Wilate per 12 mesi.
Al basale, i pazienti ( n=33 ) avevano un’età media di 18 anni. 6 pazienti ( 18% ) avevano una malattia di von Willebrand di tipo 1 grave, 5 ( 15% ) avevano una malattia di von Willebrand di tipo 2 e 22 ( 67% ) avevano una malattia di von Willebrand di tipo 3.
È stato raggiunto l'endpoint primario di una riduzione superiore al 50% del tasso medio di sanguinamento totale annualizzato ( TABR ) con la profilassi a base di Wilate rispetto al precedente trattamento al bisogno; il tasso medio di sanguinamento totale annualizzato durante la profilassi è stato 5.2, pari a una riduzione dell'84.4%.
La riduzione del sanguinamento è stata costante per età, sesso e tipi di malattia di von Willebrand.
Il sanguinamento totale annualizzato spontaneo medio è stato pari a 3.2, ovvero una riduzione dell'86.9% rispetto al trattamento al bisogno.
Durante la profilassi, 10 pazienti ( 30.3% ) hanno avuto 0 eventi di sanguinamento e 15 ( 45.5% ) pazienti hanno avuto 0 eventi di sanguinamento spontanei. Su 173 eventi di sanguinamento, l'84.4% erano minori e il 69.9% sono stati trattati.
Non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati al trattamento in studio né eventi trombotici.
Nel complesso, lo studio WIL-31 ha dimostrato che la profilassi con Wilate era efficace e ben tollerata nei pazienti pediatrici e adulti con malattia di von Willebrand di tutti i tipi. ( Xagena2024 )
Sidonio RF et al, Blood Adv 2024; 8: 1405-1414
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