La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Procysbi ( Cisteamina bitartrato ) per la gestione della cistinosi nefropatica in bambini e adulti. Procysbi ha ottenuto la designazione di prodotto orfano perché è destinato a trattare una malattia rara.
La cistinosi è una rara malattia genetica che colpisce circa 500 pazienti negli Stati Uniti e circa 3.000 pazienti in tutto il mondo. Fatale se non trattata nella prima infanzia, la cistinosi è caratterizzata da accumulo di cistina in ogni cellula del corpo. L'accumulo di cistina provoca problemi ai reni, che possono causare una eccessiva perdita di zuccheri, proteine e sali attraverso le urine. La cistinosi può portare a un rallentamento della crescita del corpo e ad avere bassa statura, ossa deboli e a sviluppare e peggiorare l'insufficienza renale. Ci sono tre tipi di cistinosi; la più grave è la cistinosi nefropatica, che danneggia gravemente i reni.
Attualmente i farmaci approvati dalla FDA per il trattamento della cistinosi comprendono Cystagon ( Cisteamina bitartrato ), una compressa a rilascio immediato che è stata approvata nel 1994, e Cystaran collirio ( soluzione oftalmica di Cisteamina ), approvato nel 2012 per il trattamento dell’accumulo corneale di cristalli di cistina.
Procysbi è una capsula a rilascio ritardato destinata a pazienti dai 6 anni in su. Mentre Cystagon viene assunto ogni 6 ore tutto il giorno per controllare i livelli di cistina, Procysbi è una formulazione a lunga durata d'azione che viene assunta ogni 12 ore.
Procysbi è l'unico prodotto a rilascio ritardato approvato dalla FDA per il trattamento della cistinosi nefropatica, offrendo ai pazienti con questa rara malattia un'opzione importante per un nuovo trattamento.
Lo studio più ampio che ha sostenuto la sicurezza e l'efficacia di Procysbi ha coinvolto 43 pazienti adulti e pediatrici con cistinosi nefropatica. I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Cystagon o Procysbi per 3 settimane prima di passare all'altro prodotto per ulteriori 3 settimane. L'esame del sangue ha mostrato che Procysbi è risultato efficace quanto Cystagon nel controllo dei livelli di cistina.
Gli effetti collaterali più comuni nei pazienti trattati con prodotti a base di Cisteamina comprendono nausea, alito cattivo, dolori addominali, stitichezza, cattiva digestione o disturbi di stomaco, mal di testa, sonnolenza e vertigini. Altri effetti collaterali rari ma gravi comprendono ulcere o sanguinamento dello stomaco o dell'intestino, stato mentale alterato, convulsioni, gravi eruzioni cutanee e reazioni allergiche. ( Xagena2013 )
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