L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Afinitor ( Everolimus ) nel trattamento dei pazienti con astrocitoma subependimale a cellule giganti ( SEGA ), un tumore cerebrale benigno associato alla sclerosi tuberosa.
Il trattamento con Everolimus è riservato ai pazienti che non possono essere sottoposti a intervento chirurgico.
La sclerosi tuberosa provoca l’insorgenza di tumori benigni ( non-cancerosi ) nel cervello e in altre parti del corpo, tra cui occhi, polmoni, fegato, cuore, pelle e reni.
La sclerosi tuberosa è il risultato di mutazioni genetiche, e si manifesta con una varietà di sintomi, tra cui disturbi dell'apprendimento e dello sviluppo, anomalie cutanee, convulsioni, e malattia polmonare e renale.
I SEGA rappresentano una delle principali caratteristiche diagnostiche della sclerosi tuberosa e sono tumori a lenta crescita, riscontrati nel 6-9% dei pazienti.
La malattia può essere fatale per i pazienti che sviluppano complicanze con crescita tumorale nel cervello.
La chirurgia viene impiegata in alcuni pazienti per rimuovere la massa tumorale.
Il farmaco è stato approvato nell'ambito del programma di approvazione accelerata dell’FDA. Il programma permette all’FDA di approvare un farmaco per curare gravi malattie, con necessità mediche insoddisfatte, su un presunto beneficio clinico.
La società produttrice è tenuta successivamente a raccogliere ulteriori dati di efficacia e di sicurezza, a lungo termine, per confermare il beneficio del farmaco.
Afinitor è stato approvato nel marzo 2009 per il trattamento del cancro del rene dopo fallimento del trattamento con Sunitinib o Sorafenib.
Un singolo studio su 28 pazienti è stato utilizzato per valutare la sicurezza e l'efficacia di Everolimus nel trattamento di SEGA.
A 6 mesi dall'inizio dello studio, 9 pazienti ( 32% ) hanno presentato una riduzione maggiore del 50% del volume tumorale della più ampia lesione di SEGA.
La durata della risposta per questi 9 pazienti è risultata compresa tra circa 3 mesi e 2.5 anni, con una mediana di 266 giorni.
Sette di questi pazienti hanno mantenuto la riduzione del volume tumorale superiore al 50% al momento dell'ultimo follow-up.
I pazienti partecipanti allo studio non hanno sviluppato nessun nuovo tumore. Tuttavia, nessun tumore si è risolto in modo completo.
Quattro pazienti erano stati sottoposti in precedenza a intervento chirurgico, ma il tumore si era di nuovo sviluppato.
Dopo essere stati trattati con Everolimus, 3 di questi pazienti sono andati incontro a una riduzione del volume del tumore superiore al 50%.
Nei pazienti trattati con Everolimus per SEGA, gli effetti indesiderati più comunemente riportati sono stati: infezioni alle alte vie respiratorie, sinusite ed infezioni all'orecchio, ulcere buccali, e febbre.
Le più comuni anomalie di laboratorio sono state: innalzamenti degli enzimi epatici, alti livelli di colesterolo e trigliceridi ( iperlipidemia ), iperglicemia, e diminuzioni nella conta linfocitaria, eritrocitaria e piastrinica.
Nei pazienti con tumore renale ( carcinoma a cellule renali ), sono stati anche segnalati polmonite e riduzione della funzione renale.
Everolimus è stato anche approvato, con il nome commerciale di Zortress, nella profilassi del rigetto d'organo nei pazienti adulti a rischio immunologico basso-moderato sottoposti a trapianto di rene. ( Xagena2010 )
Fonte: FDA, 2010
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