L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Esbriet ( Pirfenidone ) come trattamento per la fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ) negli Stati Uniti.
La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia ad esito fatale, causata dalla progressiva cicatrizzazione dei polmoni ( fibrosi ), che rende la respirazione difficoltosa impedendo a cuore, muscoli e organi vitali la ricezione di ossigeno sufficiente per funzionare correttamente.
Si tratta di una patologia che può progredire rapidamente o lentamente, ma nella fase finale i polmoni si induriscono fino a smettere di funzionare completamente.
L’approvazione di Esbriet è basata sui dati provenienti da un ampio studio di fase III, controllato con placebo, denominato ASCEND, e supportata da altri due grandi studi di fase III, gli studi CAPACITY 1 e 2.
Nello studio ASCEND i pazienti che hanno assunto Esbriet hanno dimostrato un ritardo nel declino della funzionalità polmonare rispetto ai pazienti ai quali è stato somministrato il placebo, dimostrando il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio, che in questo caso era rappresentato dalla variazione percentuale della capacità vitale forzata, una misura del corretto funzionamento dei polmoni basata sulla quantità di aria che il paziente può espirare con forza dopo aver inspirato il più profondamente possibile.
Gli eventi avversi più seri osservati nei pazienti che hanno assunto Esbriet, messi a confronto con quelli osservati nei pazienti che hanno assunto solo il placebo, sono stati i seguenti: aumento degli enzimi epatici presenti nel sangue ( un indicatore di danno epatico: 3.7% contro 0.8% ), sensibilità alla luce o eruzioni cutanee ( 9.0% contro 1.0% ) ed effetti collaterali gastrointestinali, che hanno determinato l’interruzione del trattamento nel 2.2% dei pazienti rispetto all’1% di coloro che hanno assunto il placebo.
La fibrosi polmonare idiopatica colpisce approssimativamente 100.000 persone negli Stati Uniti e tra le 80.000 e le 110.000 in Europa.
Si tratta di una patologia irreversibile e infine fatale, caratterizzata da una progressiva perdita della capacità di assorbimento dell’ossigeno da parte dei polmoni, dovuta alla loro cicatrizzazione. La causa è sconosciuta e non esiste una cura definitiva.
La fibrosi polmonare idiopatica causa inevitabilmente mancanza di fiato e la distruzione del tessuto polmonare sano, anche se alcune persone possono manifestare periodi di stabilità in presenza della patologia.
La sopravvivenza mediana alla diagnosi varia tra i due e i cinque anni, mentre il tasso di sopravvivenza a cinque anni si aggira tra il 20 e il 40%.
La fibrosi polmonare idiopatica si manifesta tipicamente in persone di età superiore ai 45 anni e tende a colpire in percentuale leggermente maggiore gli uomini rispetto alle donne.
Il meccanismo di azione di Esbriet non è noto, anche se si ritiene che interferisca con la produzione di TGF-beta ( Transforming Growth Factor beta ), una proteina coinvolta nel meccanismo di crescita cellulare, e con la sintesi del TNF-alfa ( Tumor Necrosis Factor alfa ), una proteina coinvolta nel processo infiammatorio. ( Xagena2014 )
Fonte: Roche, 2014
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