Il mieloma multiplo è un raro tumore del sangue caratterizzato da frequenti recidive.
Carfilzomib ( Kyprolis ), in combinazione con due farmaci, ha dimostrato di essere altamente efficace nel gestire la malattia.
Infatti, nei due principali parametri di efficacia quali la risposta completa e il tempo senza progressione, la triplice terapia ha dimostrato una risposta completa tre volte superiore alla duplice terapia ( Lenalidomide più Desametasone ) e una sopravvivenza senza progressione di malattia di 26.3 mesi.
Carfilzomib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori del proteasoma, che agiscono bloccando il proteasoma, un sistema che scinde le proteine non necessarie all’interno delle cellule. Bloccando tale sistema nelle cellule tumorali se ne provoca la morte, rallentando la crescita del tumore.
Carfilzomib è il primo inibitore del proteasoma irreversibile e altamente selettivo per il mieloma multiplo.
L'efficacia del farmaco è stata dimostrata in uno studio multicentrico di fase III; a 792 pazienti con mieloma multiplo recidivato sono stati assegnati in modo casuale Carfilzomib combinato con Lenalidomide e Desametasone o Lenalidomide e Desametasone.
I pazienti trattati con Carfilzomib hanno mostrato una sopravvivenza libera da progressione mediana di 26.3 mesi rispetto ai pazienti trattati con l‘associazione Lenalidomide più Desametasone, che hanno riportato una sopravvivenza mediana libera da progressione di 17.6 mesi, con una differenza di 8.7 mesi.
Per quanto riguarda la sicurezza, il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha ritenuto che il profilo degli eventi avversi sia accettabile e gestibile.
Alcuni degli effetti collaterali più comuni di Carfilzomib sono anemia, affaticamento, diarrea, trombocitopenia, nausea e dispnea.
Effetti collaterali più gravi comprendono anomalie del sangue e gli eventi cardiaci.
È stato stabilito dal CHMP un piano di follow-up per monitorare la sicurezza e l'efficacia del farmaco. ( Xagena2016 )
Fonte: EMA, 2016
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