La trombocitopenia immunitaria è una rara malattia autoimmune associata a rischio di sanguinamento e affaticamento.
Il trattamento di prima linea raccomandato per la trombocitopenia immunitaria è costituito da glucocorticoidi ad alte dosi, ma gli effetti collaterali, le risposte variabili e gli alti tassi di recidiva sono gravi inconvenienti.
In uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato e controllato condotto nel Regno Unito, sono stati assegnati pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria al trattamento di prima linea con solo glucocorticoidi ( cura standard ) o glucocorticoidi combinati con Micofenolato Mofetile ( CellCept ).
L'esito primario di efficacia era il fallimento del trattamento, definito come una conta piastrinica inferiore a 30 x 10(9) per litro e l'inizio di un trattamento di seconda linea, valutato in un'analisi time-to-event.
Gli esiti secondari erano i tassi di risposta, gli effetti collaterali, il verificarsi di emorragie, le misure di qualità di vita riportate dai pazienti e gli eventi avversi gravi.
In totale sono stati randomizzati 120 pazienti con trombocitopenia immunitaria ( 52.4% maschi; età media, 54 anni; livello medio delle piastrine, 7 x 10(9) per litro ) e sono stati seguiti fino a 2 anni dopo l'inizio del trattamento di studio.
Il gruppo Micofenolato Mofetile ha avuto meno insuccessi terapeutici rispetto al gruppo con solo glucocorticoidi ( 22%, 13 su 59 pazienti, versus 44%, 27 su 61 pazienti; hazard ratio, HR=0.41; P=0.008 ) e ha avuto una risposta maggiore ( 91.5% dei pazienti con conta piastrinica maggiore di 100 x 10(9) per litro vs 63.9%; P minore di 0.001 ).
Non sono state trovate prove di una differenza tra i gruppi nell'insorgenza di emorragie, trattamenti di salvataggio o effetti collaterali del trattamento, inclusa l'infezione.
Tuttavia, i pazienti nel gruppo Micofenolato Mofetile hanno riportato risultati di qualità di vita peggiori per quanto riguarda la funzione fisica e l'affaticamento rispetto a quelli del gruppo con solo glucocorticoidi.
L'aggiunta di Micofenolato Mofetile a un glucocorticoide per il trattamento di prima linea della trombocitopenia immunitaria ha determinato una maggiore risposta e un minor rischio di trombocitopenia immunitaria refrattaria o recidivante, ma con una qualità di vita alquanto ridotta. ( Xagena2021 )
Bradbury CA et al, N Engl J Med 2021; 385: 885-895
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