L'EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Jinarc ( Tolvaptan ), un farmaco indicato per rallentare la formazione di cisti e la perdita di funzionalità renale nei pazienti adulti con rene policistico ( malattia renale policistica autosomica dominante, ADPKD ).
L'uso di Tolvaptan è raccomandato per pazienti con funzioni renali normali o moderatamente ridotte e con malattia in rapida progressione.
La malattia renale policistica autosomica dominante è una malattia che colpisce approssimativamente 4 persone su 10.000 nell'Unione Europea.
E’ una condizione ereditaria caratterizzata dalla crescita di numerose cisti piene di liquido nei reni e in altri organi.
La crescita delle cisti può compromettere la funzionalità dei reni e causare insufficienza renale.
Nell'Unione Europea non c'è un farmaco specificatamente autorizzato per il trattamento di questa patologia.
Le attuali terapie sono mirate a curarne i sintomi e le complicanze.
Tolvaptan, un antagonista del recettore V2 della vasopressina, è già stato autorizzato in Europa con il nome di Samsca, in un dosaggio differente, per il trattamento dell'iponatriemia secondaria a sindrome da inappropriata secrezione di
ormone antidiuretico ( SIADH ).
Il parere favorevole sul Tolvaptan espresso dal Comitato per i medicinali a uso umano ( CHMP ) dell'EMA è basato su uno studio clinico effettuato su 1445 adulti con rene policistico, i cui risultati hanno evidenziato una più lenta progressione della malattia negli individui trattati con Tolvaptan nell'arco di tre anni, rispetto a coloro a cui era stato somministrato il placebo.
Il CHMP ha raccomandato il monitoraggio addizionale per il rischio di danni epatici legati all'uso di Tolvaptan, dal momento che lo studio ha rilevato un maggior numero di gravi reazioni avverse a livello epatico rispetto ai pazienti trattati con il placebo.
Sebbene nello studio non sia stato registrato alcun caso di insufficienza epatica, è possibile che l'utilizzo di Tolvaptan in una più ampia popolazione di soggetti con rene policistico causi danni al fegato che potrebbero progredire poi in insufficienza epatica.
L'utilizzo di Tolvaptan deve essere iniziato e monitorato sotto la supervisione di medici con esperienza nel trattamento della malattia renale policistica autosomica dominante.
Il medicinale ha ottenuto la designazione a farmaco orfano. ( Xagena2015 )
Fonte: EMA, 2015
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