L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Juxtapid ( Lomitapide ), indicato per la riduzione dei livelli di colesterolo LDL, colesterolo totale, apolipoproteina B e colesterolo non-HDL.
L’FDA ha inserito nella scheda tecnica di Juxtapid un boxed warning ( massima avvertenza ), relativo ai rischi di tossicità epatica che possono dipendere da anomalie negli enzimi epatici e dall’accumulo di grassi nel fegato. Questo potrebbe portare allo sviluppo di una malattia epatica in corso di trattamento.
Lomitapide, inoltre, riduce l’assorbimento dei grassi solubili nutrienti ed interagisce con numerosi farmaci.
La sicurezza e l’efficacia della Lomitapide sono state valutate in uno studio clinico che ha arruolato 29 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote ( HoFH ).
I livelli di colesterolo LDL si sono ridotti di circa la metà durante le prime 26 settimane di trattamento con Lomitapide, tra coloro che hanno tollerato la terapia.
Le reazioni avverse più comuni riscontrate nello studio clinico sono state diarrea, nausea, vomito, disturbi gastrici e dolore addominale.
L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una patologia congenita rara caratterizzata da elevati livelli sierici di colesterolo LDL a causa dell’incapacità dell’organismo di eliminare efficacemente dal sangue questo tipo di colesterolo.
Le persone affette da ipercolesterolemia familiare omozigote sviluppano gravi patologie cardiache con un’aspettativa di vita media di circa 30 anni.
L’FDA ha imposto che le prescrizioni del nuovo farmaco avvangano secondo una strategia REMS ( Risk Evaluation and Mitigation Strategy ), in modo da assicurare un uso attento e responsabile della Lomitapide.
Sono stati inoltre richiesti dalla FDA tre studi post-approvazione: uno studio sugli animali per valutare la potenziale tossicità in bambini ed adolescenti, un registro dei pazienti in trattamento con Lomitapide in modo da valutare la sicurezza nel lungo periodo, un programma di farmacovigilanza per monitorare l’insorgenza di tumori, teratogenicità e patologie epatiche.
Juxtapid deve essere impiegato in combinazione con una dieta povera di grassi e con altri trattamenti ipolipemizzanti.
Il farmaco è disponibile in capsule che si assumono una volta al giorno, lontano dai pasti e almeno due ore dopo il pasto serale.
I pazienti, trattati con Lomitapide, devono associare alla dieta integratori contenenti vitamine solubili e acidi grassi essenziali. ( Xagena2012 )
Fonte: FDA, 2012
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