L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Adynovate [ Fattore antiemofilico ( ricombinante ), PEGylato ], un trattamento a base del Fattore VIII ricombinante, a lunga emivita ( rFVIII ) per l'emofilia A ( carenza congenita di Fattore VIII ), nei pazienti pediatrici al di sotto di 12 anni di età.
L’FDA ha anche approvato Adynovate per l'uso negli interventi chirurgici sia nei pazienti adulti sia in quelli pediatrici affetti da emofilia A.
Adynovate è stato prodotto partendo dal Fattore antiemofilico ricombinante a lunghezza intera ( Advate ), un trattamento per l'emofilia A con più di 13 anni di esperienza nel trattamento di questi pazienti.
L'approvazione di Adynovate per il trattamento dei bambini al di sotto dei 12 anni si è basata sui dati di uno studio di fase 3, multicentrico, prospettico, non-controllato, in aperto, volto a valutare l'immunogenicità assieme alla sicurezza e all'efficacia di Adynovate.
I risultati dello studio hanno mostrato che Adynovate ha raggiunto il suo endpoint primario senza sviluppo di anticorpi inibitori verso Adynovate in nessun bambino trattato in precedenza.
Inoltre, non sono stati riportati eventi avversi gravi correlati al trattamento. Più del 70% ( 73% ) dei bambini non ha presentato emorragie articolari ( n=48/66 ) durante il trattamento profilattico con Adynovate e quasi il 40% ( 38% ) non ha manifestato sanguinamenti ( n=25/66 ).
Il tasso annuo complessivo di sanguinamento ( ABR ), mediano, tra i pazienti pediatrici trattati con Adynovate è stato pari a 2.0 ( media ABR 3.04; range: 2.21-4.19 ), simile ai tassi osservati nello studio che ha coinvolto gli adulti.
L'autorizzazione a utilizzare Adynovate in ambienti chirurgici sia nei pazienti adulti sia in quelli pediatrici è basata sui risultati intermedi di uno studio di fase 3, in corso, riguardante il controllo dell'emostasi perioperatoria tra 15 pazienti con grave emofilia A sottoposti a procedure chirurgiche.
Adynovate era stato approvato dalla FDA ( Agenzia regolatoria degli Stati Uniti ) nel novembre 2015.
Adynovate svolge azione profilattica mediante un semplice dosaggio, due volte a settimana, nei pazienti pediatrici e nei pazienti adulti con emofilia A.
Le reazioni avverse più comuni riportate in una percentuale maggiore o uguale all’1% negli studi clinici sono state: mal di testa e nausea.
La tecnologia di PEGilazione è stata scelta perché mantiene l'integrità della molecola ( Advate ) e riduce il tempo in cui l’organismo elimina Adynovate, ciò comporta una estensione dell’emivita del Fattore antiemofilico. ( Xagena2016 )
Fonte: Shire 2016
MalRar2016 Med2016 Pedia2016 Farma2016
