La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Eloctate, proteina di fusione del fattore VIII con dominio Fc, per l'uso in adulti e bambini che soffrono di emofilia A.
Eloctate è il primo trattamento per l’emofilia A progettato per ridurre il numero di iniezioni quando impiegato nella prevenzione o nella riduzione della frequenza di sanguinamento.
Eloctate è approvato per contribuire a controllare e prevenire episodi emorragici, gestire il sanguinamento durante le procedure chirurgiche, e prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici ( profilassi ).
Eloctate è costituito dal fattore VIII della coagulazione ( storicamente noto come fattore antiemofilico ) legato a un frammento di una proteina, Fc, una porzione di un anticorpo.
Questo fa si che la sostanza permanga più a lungo nel sangue del paziente.
L’emofilia A è un disturbo della coagulazione di tipo ereditario, correlato al sesso, che colpisce principalmente i maschi, ed è causato da difetti del gene del fattore VIII.
Negli Stati Uniti, l’incidenza della emofilia A è di 1 maschio ogni 5.000 maschi nati.
Le persone con emofilia A possono andare incontro a ripetuti episodi di grave sanguinamento, soprattutto a livello delle articolazioni, che possono subire gravi danni a causa del sanguinamento.
La sicurezza e l'efficacia di Eloctate sono state valutate in uno studio clinico su 164 pazienti che hanno confrontato il regime di trattamento profilattico alla terapia on-demand.
Lo studio ha dimostrato che Eloctate era efficace nel trattamento di episodi emorragici, nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento e nel controllo del sanguinamento durante e dopo interventi chirurgici.
Nel corso dello studio clinico non sono stati evidenziati problemi di sicurezza.
Eloctate ha ricevuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano per questo impiego. ( Xagena2014 )
Fonte: FDA, 2014
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