Sono stati valutati gli effetti a lungo termine ( 2 anni ) di Bimagrumab nei partecipanti con miosite da corpi inclusi sporadica ( sIBM ).
I partecipanti ( di età compresa tra 36 e 85 anni ) che hanno completato lo studio principale ( RESILIENT, Efficacy and Safety of Bimagrumab / BYM338 at 52 Weeks on Physical Function, Muscle Strength, Mobility in sIBM Patients ) sono stati invitati a partecipare a uno studio di estensione.
Gli individui hanno continuato con lo stesso trattamento dello studio principale ( 10 mg/kg, 3 mg/kg, 1 mg/kg di Bimagrumab o placebo corrispondente somministrato come infusioni endovenose ogni 4 settimane ).
Le misure di esito co-primarie erano la distanza percorsa a piedi in 6 minuti ( 6MWD ) e la sicurezza.
Tra il 2015 e il 2017, 211 partecipanti sono entrati nel periodo in doppio cieco controllato con placebo dello studio di estensione.
La variazione media del test 6MWD rispetto al basale è stata molto variabile tra i gruppi di trattamento, ma ha indicato un progressivo deterioramento dalle settimane 24-104 in tutti i gruppi di trattamento.
Complessivamente, il 91.0% ( n=142 ) dei partecipanti nel gruppo Bimagrumab aggregato e l'89.1% ( n=49 ) nel gruppo placebo hanno avuto uno o più eventi avversi emergenti dal trattamento.
Le cadute sono state leggermente più elevate nel gruppo Bimagrumab 3 mg/kg vs gruppi 10 mg/kg, 1 mg/kg e placebo ( 69.2%, n=36 su 52, vs 56.6%, n=30 su 53, 58.8%, n=30 su 51, e 61.8%, n=34 su 55, rispettivamente ).
Gli eventi avversi più frequentemente riportati nel gruppo Bimagrumab sono stati: diarrea 14.7% ( n=23 ), contrazioni muscolari involontarie 9.6% ( n=15 ) e rash 5.1% ( n=8 ).
L'incidenza di eventi avversi gravi è stata paragonabile tra il gruppo Bimagrumab e il gruppo placebo ( 18.6%, n=29, vs 14.5%, n=8, rispettivamente ).
Il trattamento prolungato con Bimagrumab fino a 2 anni ha prodotto un buon profilo di sicurezza ed è stato ben tollerato, ma non ha fornito benefici clinici in termini di miglioramento della mobilità.
Lo studio di estensione è stato interrotto anticipatamente a causa del mancato raggiungimento dell'endpoint primario dello studio principale. ( Xagena2021 )
Amato AA et al, Neurology 2021; 96: 1595-1607
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