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Crysvita per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked


Crysvita è un medicinale usato per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel sangue ( ipofosfatemia ).
Il fosfato è fondamentale per la formazione di ossa e denti e per mantenerli forti, pertanto i pazienti possono sviluppare rachitismo e altre deformazioni ossee nonché problemi legati alla crescita.
Crysvita può essere usato nei bambini di età superiore a 1 anno e negli adolescenti con sistema scheletrico in crescita.
Il medicinale viene usato nel caso in cui si osservino segni di malattia ossea mediante radiografie.
Crysvita contiene il principio attivo Burosumab.

Poiché il numero di pazienti affetti da ipofosfatemia X-linked è basso, la malattia è considerata rara e Crysvita è stato qualificato come medicinale orfano il 15 ottobre 2014.

Crysvita viene somministrato mediante iniezione sottocutanea. La dose raccomandata all’inizio del trattamento è di 0.4 mg per kg di peso corporeo, e successivamente 0.8 mg/kg ogni due settimane per proseguire il trattamento.
La dose viene aggiustata secondo i livelli di fosfato nel sangue del paziente. La dose massima è di 90 mg ogni due settimane.

I livelli di fosfato sono principalmente controllati dai reni, i quali eliminano il fosfato in eccesso o lo riassorbono nel flusso sanguigno, se necessario.
I pazienti affetti da ipofosfatemia X-linked presentanolivelli eccessivamente elevati di una proteina denominata FGF23 che provoca il blocco del riassorbimento del fosfato nel flusso sanguigno da parte dei reni.
Crysvita è un anticorpo monoclonale ( un tipo di proteina ) concepito per riconoscere e legarsi alla proteina FGF23. In tal modo, il medicinale blocca l’attività della proteina FGF23, consentendo ai reni di riassorbire il fosfato e di ripristinarne i livelli normali nel sangue.

Crysvita ha ridotto la gravità del rachitismo come evidenziato nelle radiografie di bambini affetti da ipofosfatemia X-linked.
Il medicinale è stato valutato in uno studio principale ancora in corso condotto su 52 bambini di età compresa tra 5 e 12 anni. A tutti i bambini è stato somministrato Crysvita ogni due settimane oppure ogni quattro settimane. Il principale parametro dell’efficacia era una riduzione della gravità del rachitismo ( deformazioni ossee ) al polso e al ginocchio valutato in base a una scala da 0 ( normale ) a 10 ( grave ).
Nei soggetti cui è stato somministrato Crysvita ogni 2 settimane, il punteggio medio prima del trattamento era di 1.9 punti ed è diminuito di 1.0 punti dopo 64 settimane di trattamento; nei soggetti cui il medicinale è stato somministrato ogni 4 settimane, il punteggio al basale di 1.7 è diminuito di 0.8 punti.
Inoltre, i livelli di fosfato nel sangue sono migliorati nel corso del tempo in entrambi i gruppi, soprattutto in quello cui era stato somministrato Crysvita ogni 2 settimane.
Un ulteriore studio ancora in corso condotto su 13 bambini più piccoli mostra l’efficacia di Crysvita sui soggetti di età compresa tra 1 e 4 anni.

Gli effetti indesiderati di Crysvita ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono reazioni in sede di iniezione ( quali arrossamento cutaneo, prurito, eruzione cutanea, dolore e contusione ), cefalea, dolore alle braccia e alle gambe, basso livello di vitamina D, eruzione cutanea, mal di denti, ascesso del dente, dolore ai muscoli e capogiro.

Durante il trattamento con Crysvita non devono essere usati medicinali per via orale a base di fosfato e vitamina D.
Inoltre, Crysvita non deve essere usato in pazienti con livelli elevati di fosfato nel sangue o in pazienti affetti da malattia renale di grado severo.

Crysvita è stato approvato perchè in uno studio ancora in corso ha mostrato di ridurre la gravità delle deformazioni ossee al polso e al ginocchio, e ha migliorato il livello di fosfato nel sangue in bambini affetti da ipofosfatemia X-linked.
Si attendono ulteriori dati.

Gli effetti indesiderati sembrano gestibili.

L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Crysvita sono superiori ai rischi.

Crysvita ha ottenuto una approvazione condizionata. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la ditta è tenuta a fornire. Ogni anno l’Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili. ( Xagena2018 )

Fonte: EMA, 2018

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