L’angioedema ereditario legato a carenza di C1-inibitore è caratterizzato da attacchi acuti ricorrenti di gonfiore che possono essere dolorosi e a volte rischiosi per la vita.
Sono stati condotti 2 studi randomizzati per valutare il concentrato di C1-inibitore nanofiltrato nella gestione dell’angioedema ereditario.
Il primo studio ha confrontato il concentrato di C1 inibitore nanofiltrato con placebo per il trattamento di un attacco acuto di angioedema.
In totale, a 68 soggetti ( 35 nel gruppo C1-inibitore e 33 in quello placebo ) sono state praticate 1 o 2 iniezioni endovenose del farmaco in studio ( 1000 unità ciascuna ).
L’endpoint primario era il tempo all’insorgenza di sollievo.
Il secondo studio ( crossover ) ha coinvolto 22 soggetti con angioedema ereditario e ha confrontato iniezioni profilattiche bisettimanali di concentrato di C1-inibitore nanofiltrato ( 1000 unità ) con placebo in un periodo di 12 settimane.
L’endpoint primario era il numero di attacchi di angioedema per periodo, e ciascun soggetto rappresentava il proprio controllo.
Nel primo studio, il tempo mediano all’insorgenza di sollievo da un attacco è stato di 2 ore nei soggetti trattati con concentrato di C1-inibitore nanofiltrato, ma superiore a 4 ore nel gruppo placebo ( P=0.02 ).
Nel secondo studio, il numero di attacchi per un periodo di 12 settimane è stato pari a 6.26 con la profilassi con concentrato di C1-inibitore rispetto a 12.73 con placebo ( P minore di 0.001 ); i soggetti trattati con concentrato di C1-inibitore hanno inoltre mostrato riduzioni significative sia nella gravità sia nella durata degli attacchi, nel bisogno di terapia di salvataggio in aperto e nel numero totale di giorni con gonfiore.
In conclusione, nei soggetti con angioedema ereditario, il concentrato di C1-inibitore nanofiltrato ha ridotto la durata degli attacchi acuti.
Quando utilizzato per la profilassi, il concentrato di C1-inibitore nanofiltrato ha ridotto la frequenza degli attacchi acuti. ( Xagena2010 )
Zuraw BL et al, N Engl J Med 2010; 363: 513-522
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