Ricercatori dell’Ospedale Belcolle di Viterbo hanno coordinato uno studio che ha valutato gli effetti della terapia di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa ( Replagal ) sulla funzione renale nei pazienti con nefropatia di Fabry.
Sono stati misurati i livelli plasmatici di creatinina di 165 pazienti adulti nel corso di 3 anni di trattamento.
La creatininemia è aumentata in tutti i pazienti maschi, mentre è risultata stabile nelle pazienti di sesso femminile, ad eccezione della malattia renale di stadio II.
La velocità stimata di filtrazione glomerulare stimata ( eGFR ) si è ridotta nei pazienti di sesso maschile con malattia renale di stadio I e II ( da 115 a 98.3 e da 76.5 a 66.3 ml/min/1.73m2, rispettivamente; entrambi p
Nelle pazienti di sesso femminile, eGFR è risultata stabile nello stadio I e III, ed è diminuita nello stadio II ( da 72.5 a 67.3 ml/min/1.73m2; p=0.01 ).
La proteinuria a 24 ore è risultata inferiore a 1 g in tutti i pazienti; la maggior parte dei pazienti ( 96% ) era in trattamento con un antagonista del recettore dell’angiotensina II ( sartano ) o con un Ace inibitore.
I dati dello studio hanno mostrato che Agalsidasi alfa, in combinazione con un Ace inibitore o con un sartano, è efficace nel rallentare il deterioramento della funzione renale nella nefropatia di Fabry. ( Xagena2008 )
Feriozzi S et al, Am J Nephrol 2008; 29: 353-361
Nefro2008 Farma2008 Endo2008 ML2008 Fabry2008
