È stata valutata la sicurezza a lungo termine e l'effetto della Mexiletina sul test della distanza percorsa a piedi in 6 minuti in una coorte ben definita di pazienti con distrofia miotonica di tipo 1 ...
Nelle malattie rare è difficile ottenere una prova di alta qualità dell'efficacia del trattamento a causa delle piccole coorti e della eterogeneità clinica. Con i trattamenti emergenti per le malatt ...